雅美罗sJIA新适应症在华获批上市

　　上海罗氏制药有限公司11月29日宣布，根据国家食品药品监督管理总局药品审评中新的技术审评结果，罗氏集团旗下治疗关节炎的生物制剂雅美罗又有一个新的适应症“全身型幼年特发性关节炎”（以下简称sJIA），获得免三期临床试验优先批准。雅美罗由此成为了中国目前首个获批用于治疗sJIA的生物制剂。

（图为雅美罗sJIA新适应症上市会现场）

　　尚无有效药物 我国sJIA诊疗现状不容乐观

　　全身型幼年特发性关节炎（sJIA）是一种自身免疫性疾病，是幼年特发性关节炎（JIA）中最严重的一种亚型，严重影响儿童的生长发育，致残率和死亡率都很高。sJIA一般在16岁前发病，发病高峰集中在5-7岁。我国目前约有15000名sJIA患儿，男性患儿发病率高于女性患儿。其发病率约为万分之一，参照国际标准，属于罕见病。sJIA具体发病原因尚不明确，遗传、感染、自身免疫等原因都可能导致sJIA，目前在国内尚无有效治疗药物。

　　典型的sJIA表现为发热、皮疹及关节炎三联征，并常常有全身多系统多脏器受累。据北京儿童医院李彩凤教授介绍：“sJIA的诊断主要为临床诊断，目前无特异性客观指标帮助诊断，而且其临床表现也无特异性，容易与许多发热性疾病混淆，所以往往容易误诊及漏诊。

　　另一方面，部分sJIA患者治疗非常困难，需要较长时间或反复应用肾上腺皮质激素来控制炎症，药物的副作用较大但疾病却不能完全有效控制，在某些情况下可能发生巨噬细胞活化综合征的并发症，从而会危及生命。所以是一种可以致残甚至致命的疾病，给患儿和家庭都带来很大的痛苦。”

　　据39健康网编辑了解，由于缺乏国外已普遍使用的生物制剂，目前我国针对sJIA 的医疗手段以NSAIDs、激素类药物为主，但长期使用激素会给患儿造成诸多不良后果，如生长发育缓慢、肥胖、高血压、骨质疏松、消化道出血、糖尿病等。

　　免注册临床审批 提前四年成功上市

　　据39健康网编辑了解，本次雅美罗sJIA适应症能够获得国家食品药品监督管理总局的优先审评程序，并免除中国III期注册临床研究，就是国家食品药品监督管理总局针对儿童用药严重缺乏，积极配合国家现行政策，鼓励增加儿童用药品种的成果。在国家、政府、医生及企业的各方努力下，雅美罗sJIA适应症终获免注册临床试验先批上市，为中国sJIA患儿带来福音。

　　深圳儿童医院李永柏教授表示：“此次国家食药监总局对sJIA药品的免三期临床试验优先审批，让雅美罗的sJIA适应症上市至少提前了4年。这个决策切实考虑到了患者和医生的迫切需求，彰显了我国药品审批流程的巨大进步，也让我们对国家医药卫生体制的改革更加充满信心。”

　　据介绍，雅美罗将是中国目前唯一获批治疗sJIA的生物制剂。上海罗氏制药有限公司总经理周虹女士表示：“雅美罗的sJIA适应症在中国通过先批上市后，罗氏还会通过跟广大医院的合作，获取更多的临床数据，进一步指导雅美罗在中国sJIA患者的临床实践，惠及更多中国sJIA患儿。”

　　临床效果明确 专家呼吁将其纳入医保

　　作为白介素6受体（IL-6R）单克隆抗体，雅美罗是全球首个获批治疗sJIA的生物制剂。自2008年以来，雅美罗sJIA适应症已分别在日本、美国和欧洲相继上市。

　　北京协和医院宋红梅教授表示：“当前在发达国家使用生物制剂治疗sJIA已经较为普遍，在全球关键性研究Tender中，大量临床数据充分证实雅美罗在sJIA患儿中的效果和安全情况。雅美罗适应症获批后，下一步医学界应该进一步规范对sJIA的诊治，切实帮助患儿减轻病痛。”

　　在探讨sJIA在中国的治疗现状和未来时，很多专家呼吁，为了切实让患儿都能够得到有效治疗，建议国家考虑将治疗sJIA生物制剂纳入医保名录。

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