上海首批MAH改革试点成果初显 本土创新药研发成果受世界瞩目

　　美国当地时间6月5日，和记黄埔医药自主研制的呋喹替尼（Fruquintinib）三线治疗晚期结直肠癌的III期临床研究“FRESCO”在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会进行口头报告。上海东方医院肿瘤医学部主任李进教授代表研究团队在大会上公布了FRESCO研究成果：作为新一代口服血管内皮生长因子受体（VEGFR）抑制剂，呋喹替尼疗效显著，中位生存期达9.3个月，且安全性较同类药物高。

　　呋喹替尼疗效与安全性优于现有治疗方案

　　呋喹替尼III期临床研究FRESCO是迄今为止中国最大规模的针对晚期结直肠癌的关键性临床研究。作为一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验，FRESCO研究共纳入416例既往至少接受过2轮化疗失败的晚期结肠癌患者。此项研究由上海东方医院肿瘤医学部主任李进教授和解放军南京八一医院全军肿瘤中心主任秦叔逵教授牵头，全国28家研究中心共同参与。

　　结直肠癌是我国最常见的恶性肿瘤之一。在我国北京、上海、广州等大城市，发病率已经跃居第二位，并持续上升。结直肠癌发病隐匿，早期症状并不明显，许多患者在确诊时已经处于中晚期，大约30％的患者初次就诊时就已经出现转移性病灶，还有很多患者在治疗中出现疾病进展或转移，累计约有50%的结直肠癌患者存在扩散和转移，属于转移复发性结直肠癌。

　　FRESCO主要研究者之一的上海东方医院肿瘤医学部主任李进教授指出，我国晚期结直肠癌的治疗水平在过去的20年里，无论是结直肠癌术后的辅助化疗、晚期结肠癌的姑息化疗，还是在精准理念指导下的靶向治疗等方面均取得了突破性进展，不断优化结直肠癌患者的生存。但是由于我国患者人群较大，靶向药物还未能覆盖所有人群，因此，提高晚期结直肠癌患者的生存率还需各方共同努力。

　　李进教授认为，目前在中国乃至全球范围内，晚期结直肠癌三线治疗方案或有效治疗药物仍较为缺乏，呋喹替尼有望成为晚期结直肠癌患者的新选择。FRESCO研究结果显示，接受呋喹替尼联合最佳支持治疗（“BSC”）的总体生存（“OS”）时间达到9.3个月，高于接受安慰剂联合最佳支持治疗（“BSC”）的6.57个月，延长了2.7个月。研究结果也显示呋喹替尼副反应相对较低，表现出良好的耐受性和安全性。

　　肿瘤创新药物从中国实验室走向世界

　　每年一度的ASCO年会是全世界规模最大、规格和水平最高的肿瘤学学术会议，FRESCO主要研究者之一的解放军南京八一医院全军肿瘤中心主任秦叔逵教授表示，“呋喹替尼是一个完全在中国的实验室里研发出来的肿瘤创新药。此次入选美国临床肿瘤学会论文集并进行口头报告，是对中国本土药企研发实力、中国临床医师独立开展临床试验能力的极大肯定。“

　　我国医药产业长期以仿制药为主，缺乏自主知识产权的创新药。和黄中国医药科技有限公司首席执行官贺隽先生认为，新药研发是一个综合、系统的工程，需要国家在政策方面给予引导、支持，需要高水平的临床专家设计并完成高标准的临床试验，以及医药企业持续投入，几个关键因素缺一不可。

　　近十年来，国内涌现出了一批包括和记黄埔医药在内的创新药企业，专注于研发具有国际竞争力的新药。和记黄埔医药现有八个临床期小分子候选药物，正在全球多个国家积极开展多达30余个临床研究，为全球患者研发治疗癌症和自身免疫性疾病的创新药物。呋喹替尼是和记黄埔医药首个成功完成III期注册性临床研究的新药。

　　医药的研发需要巨大的资金投入，且风险高，周期长。作为国内最早的创新药企业之一，和记黄埔医药是与跨国企业进行“风险共担”这一国际通行合作模式的先行者。以登陆ASCO大会的呋喹替尼来说，呋喹替尼是和记黄埔医药自主研制，具有完全知识产权的分子靶向新药。为了促使该创新产品尽快上市和走向国际，在完成临床前实验和 I期临床研究后，和记黄埔医药携手美国礼来公司，风险共担、合作开发，针对多种国内高发、难治的实体瘤适应症开展多项II期和III期临床研究。据悉，和记黄埔医药将于近期向国家食品药品监督管理总局递交呋喹替尼的新药上市申请书（NDA）。

　　药品上市许可持有人制度试点成果显著

　　作为国家十二五“重大新药创制”科技重大专项项目，呋喹替尼在研发过程中得到了国家科技部、国家食品药品监督管理总局、国家卫生计生委和上海市有关部门的大力支持。自2015年10月全国人大常委会通过了《关于授权国务院在部分地方开展上市许可人持有制度试点和有关问题的决定》后，合同生产因上市许可持有人制度（MAH）的建立在我国实现合法化。

　　MAH制度是国际普遍实行的药品管理制度，药品批准文号和生产许可脱离，允许试点的药品研发机构和科研人员取得药品的批准文号，并且对药品质量承担相应的责任。开展药品上市许可持有人制度试点工作，对于鼓励药品创新、提升药品质量具有重要意义，让研发型的药企可以把主要精力和资源都投入到新药研发上。

　　2016年10月，上海市食药监局获国家药监局批准，在上海开展药品上市许可持有人制度试点。作为全国十个MAH试点省市中第一个出台试点方案的城市，上海食药监局在鼓励新药研发、加速新药上市速度上走在了全国的前列。而和记黄埔医药的呋喹替尼是上海市第一批MAH改革试点品种之一，有望实现从药物研发到产业化及上市的“无缝对接”。

　　和黄中国医药科技有限公司首席执行官贺隽先生表示，试点推行MAH，最大的益处是避免当前医药企业广泛存在的重复投资建设现象，推动制药产业结构调整和资源优化配置，促进创新药物的生产和转化，也大大加速了新药上市的时间，相当于为呋喹替尼这类创新药的上市开辟了“绿色通道”，为患者带来更多益处。

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