突破性药物不突破？FDA突破性药物认证引争议

　　一直以来，加速药物研发批准流程是世界各国医药管理部门面临的重要问题。而在这方面，美国FDA毫无疑问的走在了世界各国医药管理部门前面。FDA2012年推出的突破性药物认证作为其加速创新药物研发的重要举措受到了业内的广泛赞誉。实施四年来，许多重磅药物的审批时间都得以大大缩短从而加速了临床治疗的改善。然而，随着这一政策的实施，许多分析人士也指出这一药物新政给医药产业也带来了意想不到的烦恼。

　　按照FDA官方给出的突破性药物认证（BTD）的解释：这一认证只会授予某种单独或联合其他药物用来治疗严重甚至危及生命的疾病以及早期临床研究预示这一药物可能在一项或多项临床显著性终点中优于现有疗法的新药物产品。

　　然而，分析人士指出，在生物医药产业实际宣传中，这一突破性药物认证可能会被认为带来夸大宣传的问题。来自美国Dartmouth Institute的研究人员Dr. Steven Woloshin认为，民众经常会将突破性认证当做是该药物具有革命性创新的代名词。尽管这并不是FDA的本意，但是这一看法已经被越来越多的民众所认同。今年四月份，FDA也首次承认了突破性药物认证会导致这种错误认知。

　　然而，事实上获得突破性药物认证并不能保证这种药物取得了前所未有的突破性进展，甚至不能保证该药物能够最终获得FDA审批。近年来多个药物的研发失败也证明了这一问题。例如2015年夏天，Seres医药公司开发的微生物组疗法SER-109获得了FDA的突破性药物认证，然而这一疗法在短短的一年之后就宣告失败。此外，今年三月份Celldex公司的脑癌疫苗产品Rintega在获得突破性药物认证的不到一年后也遭遇滑铁卢。这些例子都表明，突破性药物认证的意义绝与其字面含义并不尽相同。

　　自从BTD政策颁布以来，FDA已经向众多生物医药公司的产品授予了这一称号。其中既有罗氏、默沙东等重量级医药巨头，也有一些草创不久的新型生物医药公司。而每一次突破性药物认证都无一例外的促进了公司股价的大幅提升甚至初创生物医药公司IPO的热捧。例如Aduro公司胰腺癌药物CRS-207 以及GVAX获得突破性药物认证后，公司的IPO规模攀升至近1亿2千万美元之多，然而今年五月份，该药物的临床研究失败也导致其股价暴跌。

　　今年前7个月（截止到7月18日），FDA已经授予了46种药物突破性疗法认证，而根据数据库显示自从BTD开始以来，共有441种药物申请此认证，其中145种药物获得通过。而这些突破性疗法中，有大部分集中在肿瘤药物领域，其余的分布在丙肝以及一些罕见病领域中。

　　正如另外一位分析人士所说，突破性药物认证在加速药物审批，促进药物研发进程方面取得了不可磨灭的帮助。但是，生物医药产业仍然要对由此而来的夸大宣传提高警惕。否则将会对生物医药产业造成不利影响。

39健康网(www.39.net)专稿，未经书面授权请勿转载。