诺华达希纳一线治疗“慢粒”获批 专家展望“TFR”时代

　　7月12日，国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准达希纳（尼洛替尼胶囊）用于慢粒一线治疗。对于数万名中国慢粒病人而言，除格列卫之外，另一款生力军的加入将为他们提供更多用药选择。

　　值得慢粒患者期待的显然更多。不仅仅因为达希纳在临床试验中表现出了较好的早期分子学反应（衡量慢粒药物是否有效的重要指标），更有可能达到慢粒无治疗缓解（TFR），即临床治愈大门的“金钥匙”。

　　在靶向药物出现之前，慢粒病人平均生存期为3-4年；靶向药物出现后，这一数字上升到10年以上，然而，长期服用靶向药物不可避免带来经济压力，副作用等不利因素。从“可控”到“可治”，到“治愈”，患者的期望越来越高。

　　《中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南（2016版）》主要编撰者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授在接受39健康网编辑采访时表示，临床试验中，二代TKI（酪氨酸激酶抑制剂）药物达希纳的早期分子学反应优于一代TKI药物伊马替尼，有望帮助患者更早、更深的达到分子学缓解；而国内外的医学实践也证实了TKI治疗获得深度分子学反应持续超过2年的患者中，约有一半的患者，在规律、严密的随访监测条件下，无需服药即可获得长期的无治疗缓解，即功能性治愈。

　　什么是无治疗缓解？

　　靶向药物自诞生以来，其精准、神奇的疗效一直备受医生及患者推崇，然而高昂的研发费用使其价格难以下调。此时，无治疗缓解，即功能性治愈的概念的提出有望破局。

　　众多血液疾病专家在临床实践中发现，对于部分慢粒患者而言，在服用足够时间靶向药物后，且能够实现持续的深度分子学反应（功能性治愈的标杆，目前一般公认以MR4.5为标准），就有可能实现无治疗缓解，在此期间内，患者只需定期前往医院进行分子学反应的监测，即可停用药物，极大缓解患者经济压力及靶向药物副作用。

　　需要重点提醒的是，无治疗缓解（TFR）的实现有着苛刻的要求，并非每位慢粒患者都有望达到。

　　首先，服用靶向药物的患者在监测中必须能够获得深层分子学缓解（MR4.5），

　　其次，必须定期、规律的对于深层分子学缓解状态进行检测，一旦指标下降，必须立刻恢复用药。苏州大学附属第一医院吴德沛教授建议，监测频率应保持在每月一次。

　　欧洲临床研究的数据表明，接受达希纳一线治疗的慢性期慢性髓性白血病患者中，6年随访发现累积56%的患者能够获得深层分子学缓解（MR4.5），而MR4.5这个指标是进入无治疗缓解研究的门槛条件。最新的无治疗缓解研究数据表明，稳定达到MR4.5水平持续超过一年的患者中，有超过一半患者可维持安全停药至少48周

　　像慢病一样管理慢粒

　　慢粒是一种恶性肿瘤，但专家也强调，慢粒并不可怕，从不治之症到可治，到可控，到未来即将到来的“功能性治愈”时代，科学技术及治疗理念的飞速发展正在不断为慢粒患者带来希望。

　　上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授表示，2013年的《中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南》就提出“功能性治愈” ，新版指南更积极明确：“尽快达到完全细胞遗传学反应以及更深的分子学反应是慢粒治疗的远期目标，改善生活质量和功能性治愈是慢粒治疗的长期目标。”

　　北京大学人民医院黄晓军教授同样对于实现无治疗缓解充满信心。在他看来，目前，我国慢粒治疗水准差异较大，某些地区靶向药物普及尚有盲区；然而尽管存在诸多困难，但先进理念已在中国生根发芽，在严格的监管下，探索无治疗缓解有着相当巨大的医学意义及社会意义；慢粒患者也无需恐慌，应积极主动配合医师进行疾病管理，把慢粒当成糖尿病、高血压一样的慢病进行健康管理，实现高质量的带病生存，甚至“功能性治愈”。

　　如何早期发现慢粒？一次血常规就够了！

　　对于大部分中国患者而言，脸色苍白，虚弱乏力，多汗、气促等诸多危险因素往往被当做工作压力过大、休息不好等原因，从而错过早期发现，确诊时往往已是晚期，治疗费用昂贵且效果有限。难道早期发现慢粒就这么难？

　　“早期慢粒并不难发现，甚至可以说非常简单”，对此，上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授表示，“中国慢粒的高发人群是45-65岁，这一部分群体只要在每年坚持做血常规检测，即可做到早发现、早治疗，毫无难度。”

　　然而正是这最没有难度的一环也被很多人给忽略掉。

　　“许多人热衷于核磁共振、CT等高端体检项目，却忘记了血常规这个最为基础的检测指标。”沈志祥教授说。

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