各国孤儿药政策大比拼

　　目前已有30多个国家出台了相应的孤儿药政策，1983年美国出台的孤儿药政策大大的刺激了这一领域的发展，FDA批准的孤儿药由政策出台之前不足10种，增加至目前的近400种。其他国家包括澳大利亚1977年颁布了《罕见病药物纲要》；新加坡1991年颁布了《罕见病药物特许令》；欧盟1999年颁布了《欧洲联盟罕见疾病行动方案》；巴西、古巴等发展中国家也早已颁布了相关法律。日本于1993年正式实施了《罕见病用药管理制度》。这些政策的出台都为孤儿药的发展撑起一把庇护伞，当然，孤儿药的研发也是硕果累累。据Evluate Pharma预测，2018年，孤儿药的市场将达1270亿美元。

　　美国孤儿药法案被奉为经典 四项措施激励研发

　　1.最强有力的竞争手段：药企孤儿药获得FDA上市批准之后，享受七年的市场独占权，并且不受专利权的影响。

　　2.孤儿药有特殊的税费优惠，临床实验费的50％可以抵消税额并且可以新药申请费用予以免除。

　　3.向孤儿药开发公司给予资金支持，每年25-30万美元，主要用于一期和二期的实验。

　　4.法案允许公司就孤儿药的研究和实验设计向FDA寻求特别协助。

　　欧盟将市场独占期延长至10年

　　1.与FDA的孤儿药法案不同的是，欧盟规定获得批准上市的孤儿药将享有lO年的欧盟市场专营保护期。

　　2.孤儿药的销售授权申请将直接进入集中审批程序。集中审批程序，是药品迅速在欧洲上市销售的最有效率、最迅捷的途径。有利于孤儿药缩短审批过程，可以快速上市。

　　3.增大对中小型企业的支持。EMA自2009年2月1日起，对中小型企业孤儿药申请费用减免。又于2011年2月15日，对费用减免政策进行了再次修订。修订后的费用减免政策增加了对中小型企业的支持力度。

　　4.科学意见工作组为研发企业进行协定帮助。EMA为开发上市已认定孤儿药品的申办者提供协定帮助和科学意见。协定帮助是科学建议的特殊形式。

　　值得注意的是，除了法规的颁布，欧洲的众多组织在帮助罕见病患者方面发挥着重要作用。罕见病患者及家属中的许多人被组建成国家联盟，其中最重要的是欧洲罕见病保护伞组织，其网站拥有6种语言版本（英语、法语、德语、西班牙语、意大利语和葡萄牙语），是欧盟和各成员国政策、先进的儿科疗法和孤儿药、患者案例等信息的重要来源。欧洲罕见病保护伞组织在制定欧洲罕见病政策中的参与和对罕见病综合发展领域的贡献，成功呈现了患者授权产生的效果。

　　日本：20年的法规历史

　　日本于1993年正式实施了《罕见病用药管理制度》，罕见病用药研究的全过程可享受基金资助、减税、优先审批、药品再审查时间延长及国家健康保险支付上的优惠。

　　其中，日本厚生省负责罕用药的认定，包括申请、审查和批准。厚生省的中央药事委员会负责新药申请和罕用药认定申请的审查，厚生省在考虑该委员会的意见后决定是否批准。

　　在日本，由于罕用药被认为是市场价值有限的药物，其价格享有国家健康保险的定价优惠，在计算的价格基础上可再加10%

　　日本罕用药研究全过程，从临床前试验到临床试验，均可享受基金资助。1993-1998年间，平均每个药物获得了约11万美元的资助。日本罕用药减税的数额为扣除资助基金后罕用药开发全部费用的6%，但是不能超过公司税的10%。从1999年开始，政策更加优惠。对于罕用药，此减税额可加到罕用药的通用减税额上，最高减税额可达公司税的14%。日本明确规定罕用药审批费可部分减免，并享有优先评审权，加快审批速度。

　　日本政府从1968年开始提供苯丙酮尿症等先天代谢异常的医疗支付，之后血友病、儿童肿瘤等治疗也被纳入支付对象。1974年在原有的各项小儿慢性疾病支付基础上进一步扩大病患对象，并总称为小儿慢性特定疾病治疗研究业务。日本的新生儿健康筛查(包括出生后3～6个月，9～11个月，1岁半，3岁各一次)由政府负责所有费用。

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