K16ApoE可有效提高药物跨越血脑屏障的效率

　　一项发表在2014年3月美国基因和细胞学会的官方期刊—Molecular Therapy 上的研究结果称，K16ApoE (一种由36个氨基酸组成的多肽）可突破血脑屏障，克服了脑病治疗的重大难题。

　　目前针对溶酶体沉积症最为有效的治疗方法是酶替代疗法， 但血脑屏障的存在使得药物酶无法进入大脑，因此该治疗方法应用于伴随神经退化的溶酶体沉积症。

　　然而，此项研究的参与者、美国罗格斯大学生物创新技术与医疗中心的Dr. Yu Meng称，此次实验所发现的K16ApoE含有有6个赖氨酸，因其阳离子不需要共价键的形成，就能直接与大分子蛋白以静电作用方式结合，被血脑屏障上的相应受体识别从而运送蛋白药物入脑，此方法既避免了融合过程中可能涉及到的多种问题，而且还大大节约了时间及人力。

　　此外，研究人员还发现K16ApoE 与一溶酶体酶 (TPP1)混合入脑效率提高8倍。

　　“仅连续五天的尾静脉注射TPP1和K16ApoE的混合物便可将LINCL模式老鼠的寿命提高40%，其运动机能也得以明显改善。”Dr. Yu Meng 表示，这是世界上首例应用静脉酶替代疗法可提高涉及神经退化的溶酶体疾病模式动物寿命的案例。

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