Fabry

shire公司已向fda递交其fabry病治疗药replagal的销售申请。目前，市场上治疗这种疾病的药物fabrazyme供应出现短缺，亟待新药上市销售。(#画中画广告#)2001年，replagal就已获准在欧洲地区销售，到现在为止已有45个国家批准这种药物进入市场。去年夏天，genzyme公司负责生产fabrazyme的工厂暂时停产，导致药物供应出现紧缺，当时按照fda的一项提前使用规定，患...

德国慕尼黑大学医学院的hoffmann b博士指出，fabry疾病是一种x染色体连锁疾病，因溶酶体alpha-半乳糖苷酶a缺陷，导致溶酶体储存异常。该疾病不但会影响肾脏、心包、中枢神经系统和皮肤，还会造成胃肠道症状。

fabry病典型患者大都在儿童期至青春期间发病，初起以皮肤或神经系统症状为主：指、趾等四肢反复发作的烧灼样或刀割样疼痛和肢端感觉异常是最先出现的神经系统症状，运动、疲劳、感染发热等常为诱发因素，每次发作历时数日至数周，可伴有手足肿胀、发热和血沉增快等，少数患儿伴有腹痛、腹泻，发作之后，体征均恢复正常；典型的皮损最多见于脐至膝之间。

发表在今年10月号欧洲胃肠病学杂志上的一项研究表明，酶替代疗法能显著改善fabry疾病的胃肠道症状。(#画中画广告#) 德国慕尼黑大学医学院的hoffmann b博士指出，fabry疾病是一种x染色体连锁疾病，因溶酶体alpha-半乳糖苷酶a缺陷，导致溶酶体储存异常。该疾病不但会影响肾脏、心包、中枢神经系统和皮肤，还会造成胃肠道症状。以前研究发现酶替代疗法能改善心肌病变、肾脏功能和自主神经系统功能...