亚盛医药用于治疗格列卫耐药CML的原创1类新药HQP1351临床I期结果首发 为国内首个第三代BCR-ABL抑制剂

　　中国苏州、中国香港和美国马里兰州罗克维尔2018年9月18 日-- 全球领先的原创新药研发公司亚盛医药日前发布用于治疗格列卫耐药CML（慢性髓性白血病）的原创1类新药HQP1351临床I期临床进展。截至 2018 年 6 月 30 日，超过60例耐药CML患者的初步临床结果显示HQP1351具有很好的临床安全性和有效性，提示该药有潜力成为全球范围内格列卫耐药CML治疗的“Best-in-class”类原创药物。

　　CML是一种与白细胞有关的恶性癌症，表现为骨髓中骨髓细胞剧增或不受控增长及侵入血液并有可能侵入其他器官。随着靶向BCR-ABL的TKI的上市，CML的治疗方式得以革新。伊马替尼（格列卫）对CML的治疗具有显著的临床效益，但是获得性耐药是目前CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制，其中T315I突变发生率20%左右，是最常见的耐药突变类型之一。此类患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，因此临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL抑制剂。

　　HQP1351是亚盛医药在研原创1类新药，为口服高效第三代BCR-ABL抑制剂， 可以有效克服一代、二代BCR-ABL抑制剂的耐药缺陷，特别是对T315I突变的CML患者也有很好的疗效，为目前国内首个第三代BCR-ABL抑制剂。

　　据亚盛医药首席医学官翟一帆博士介绍，HQP1351在中国的I期剂量递增研究已经完成，剂量扩增研究正在进行中。截止2018 年 6 月 30 日，已入组60多例CML患者（包括慢性期和加速期CML患者），所有患者均为对一代、二代TKI耐药的患者，包括了相当多的T315I突变患者，最长治疗期限超过20个月。安全性结果表明大多数治疗相关的不良事件为轻度或中度，无一例患者因不良事件导致药物停用。最受关注的与三代BCR-ABL抑制剂相关的血管堵塞、胰腺炎、严重肝损等严重不良反应，在HQP1351的临床研究中均尚未观察到。而在临床效果方面，总体疗效满意，血液学反应率高，慢性期病人三个月治疗即达到血液学反应率100%；细胞遗传学反应率满意，特别是对于高度耐药T315I突变的慢性期病人取得了超过60%的细胞遗传学反应率。

　　负责HQP1351 临床I期研究的北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授表示：“HQP1351是亚盛医药在研治疗格列卫耐药CML的全新第三代BCR-ABL药物，在我们一个较大样本量的I期研究中，显示了很好的有效性和安全性，很多无药可治的复发难治CML患者获得了临床反应。HQP1351将为医生提供新的治疗武器，为耐药CML患者提供新的治疗选择，同时也显示了国内新药研发实力的巨大进步。”

　　亚盛医药董事长杨大俊博士表示：“克服格列卫耐药是目前尚未满足的急需的临床需求，很高兴看到HQP1351目前数据呈现出的潜力，也为后续进一步深入研究奠定良好基础。我们已经启动II期研究，争取让HQP1351早日上市进入临床应用，从而为格列卫耐药患者提供更为安全、有效的新的治疗选择，解决临床格列卫耐药CML患者用药需求这一重大难题。”

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