诺华肿瘤：愿我们的研究能让患者有质量地活更久

　　近日，国家食品药品监督管理总局(CFDA)先后批准了诺华肿瘤两款新药上市，一个是用于晚期肾癌一线治疗的维全特（培唑帕尼），一个是目前中国唯一获批治疗骨髓纤维化的靶向药物--捷恪卫（芦可替尼）。在诺华肿瘤（中国）媒体沟通会上，诺华肿瘤全球CEO Bruno Strigini先生表示，将携手有关部门、各级医疗机构，努力提升中国患者的药品可及性，改善病人生存质量。

诺华肿瘤全球CEO Bruno Strigini先生

　　“近年来，诺华肿瘤致力于利用在靶向治疗领域的优势和强大的免疫肿瘤平台，在肺癌、黑色素瘤、乳腺癌、肾细胞癌、血液疾病等五大主要领域开发组合疗法，让全球更多患者获益。而中国市场是诺华的战略重点，诺华投资10亿美元在上海建立全球第三大研发中心，主要是针对中国及亚洲地区高发的疾病包括多种癌症开展新药研究，以满足患者迫切的医药需求、尽可能改善患者的健康状况和生活质量。”诺华肿瘤全球CEO Bruno Strigini先生如是说。

　　靶向药物给晚期肾癌患者带来新天地

　　“肾细胞癌是一种全球范围内常见的恶性肿瘤，约占全身恶性肿瘤2%-3%，且呈逐年上升趋势。肾癌严重威胁国人健康，我国每年新发肾癌患者总数量居全球首位。”在对诺华新药进行介绍时，北京大学肿瘤医院副院长郭军教授表示，在我国，每年肾癌的发病率约3.35/10万，其中男性晚期肾细胞癌发病率为4.7/10万，是我国男性前十大高发恶性肿瘤。

北京大学肿瘤医院副院长郭军教授

　　据郭军教授介绍，肾癌恶性程度高，初诊将近30%患者出现远处转移，而无转移的患者手术治疗后也有30%出现远处转移，常见的转移部位为肺、骨、肝和脑，因此转移性肾癌患者预后差，五年生存率仅有10%。另外，由于转移性肾癌对常规放、化疗不敏感，其中位生存期仅为十个月。近十年来，靶向药物开创了晚期肾癌的新的治疗时代，可使患者总生存时间提高到3~5年。此次新药维全特（培唑帕尼）获批上市将为转移性肾癌患者提供一线治疗的新利器，有望进一步延长病人的生命。

　　作为晚期肾癌一线靶向治疗药物，目前维全特(培唑帕尼)已在全球70多个国家和地区上市使用，获得国内外多个指南推荐。根据全球三期注册临床研究结果显示，相较于安慰剂，培唑帕尼显著改善患者无进展生存期(PFS)达9.2个月；和未经治疗的患者亚组对比，培唑帕尼显著改善PFS达11.1个月。研究还显示，使用培唑帕尼和安慰剂的患者之间并没有显著的生活质量差异。

　　“维全特(培唑帕尼)等靶向药获批上市将有助于改善中国晚期肾癌患者的生存质量，延长他们的寿命。”Bruno Strigini先生表示。

　　骨髓纤维化危害大新药或可解锁治疗难题

　　另外一款获批上市的新药捷恪卫（芦可替尼）用于治疗一种骨髓增殖性肿瘤疾病：骨髓纤维化。在介绍新药时，北京大学人民医院血液科副主任、北京大学血液病研究所副所长刘开彦教授形象地比喻，芦可替尼有望成为破解骨髓纤维化疾病的那把“钥匙”，甚至是该疾病治疗史上“创新性”的突破。

　　那什么是骨髓纤维化呢？

北京大学人民医院血液科副主任、北京大学血液病研究所副所长刘开彦教授

　　据刘开彦教授介绍，骨髓纤维化(MF)是一种以骨髓中出现胶原纤维和网状纤维等纤维性病变为特征的恶性血液肿瘤。刘开彦教授进一步解释道，人体内血液更新速度很快，比如红细胞的平均寿命是120天，血小板的平均寿命是7-14天，白细胞的平均寿命只有几个小时，这是因为骨髓无时无刻不在造血，但一旦骨髓纤维化，由于骨髓造血干细胞JAK/STAT信号通路失调导致细胞分化、增殖异常，骨髓逐渐丧失造血机能，从而引起贫血或血细胞异常、脾脏肿大（脾脏代偿性造血导致），以及其他相关的全身消耗性症状，并导致患者生存期缩短。

　　我国每年有超过8000例新发骨髓纤维化病例，患者整体中位生存时间为5.7年（高危患者生存期仅有2年多）。并且，20%的骨髓纤维化患者在10年内可能转化为急性白血病，生存时间不到10个月。

　　而与之相对的是，目前骨髓纤维化治疗起来比较困难，唯一可能治愈的方法是做造血干细胞移植，但是该病患者多为中老年人，手术风险较大，病人和家属不容易接受。“使用捷恪卫（芦可替尼）则不一样，它的出现使治疗骨髓纤维化多了一种有效的、医患都容易接受的治疗选择。”在答媒体问的时候，刘开彦教授详细解释了所谓“创新性”的说法，不同于传统治疗手段，捷恪卫（芦可替尼）是一种强效JAK1/2抑制剂，针对骨髓纤维化的发病机制，下调JAK-STAT信号通路，发挥临床疗效，从而达到改善疾病症状、延长患者生存期的治疗目标。

　　据刘开彦教授介绍，临床研究发现，在使用捷恪卫（芦可替尼）后，大多数患者出现不同程度的脾脏缩小，恶心、发烧、食欲不振、全身乏力等相关症状也有很大程度改善，骨髓的纤维化的程度保持稳定或有所改善，并有数据显示捷恪卫（芦可替尼）可显著延长患者生存期。

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