诺和诺德向FDA提交新型长效因子IX产品上市申请

　　丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了长效凝血因子IX产品nonacog beta pegol（诺那凝血素β pegol）的生物制品许可申请（BLA）。该药是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX，具有显著改善的药代动力学（PK）属性，开发用于B型血友病的治疗。在欧盟监管方面，诺和诺德于今年1月向欧洲药品管理局（EMA）提交了nonacog beta pegol的上市许可申请（MAA）。

　　诺那凝血素β pegol监管文件的提交，是基于Paradigm临床项目的数据，该项目涉及115例重度或中重度B型血液病患者。临床数据显示，诺那凝血素β pegol用于B型血有病成人、青少年、儿童患者的常规预防性治疗、出血发作控制、围手术期管理均非常有效，同时耐受性、安全性良好。

　　与标准的凝血因子IX产品相比，诺那凝血素β pegol的半衰期延长了5倍之多。在Paradigm临床项目中，尽管诺那凝血素β pegol给药的频率较低，但患者血液中诺那凝血素β pegol却达到了较高的水平。在III期临床中，每周一次用药40 IU/kg诺那凝血素β pegol所维持的因子IX活性水平高于15%，同时将平均年出血率（ABR）降低至1.0，并且表现出预防目标关节出血的潜力。此外，这些患者在整个研究过程中生活质量也得到了显著改善。

　　诺那凝血素β pegol是一种半衰期延长的因子IX产品，旨在作为替代疗法用于B型血有病的治疗。糖基聚乙二醇化是一种有效延长半衰期的技术，在A型血液病及其他治疗领域已被证明安全有效。

　　诺和诺德表示，诺那凝血素β pegol作为一种新的长效因子IX产品，具有较高的因子IX活性水平、较低的用药频率、同时可减少出血率，该药有望大幅改善B型血液病患者及其家庭成员的生活质量。

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