FDA批准诺华免疫治疗药物Promacta用于ITP儿科患者

　　医药行业两大巨头诺华（Novartis）与葛兰素史克（GSK）价值220亿美元的资产置换交易于今年3月初圆满完成。其中，诺华以160亿美元收购葛兰素史克的肿瘤业务，使其在全球肿瘤治疗领域上升到了第二的位置，地位仅次于肿瘤学巨头罗氏（Roche）。近日，该笔交易中一款免疫治疗药物Promacta（eltrombopag，艾曲波帕）在监管方面传来喜讯，FDA已批准扩大该药的适用人群，用于对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的6岁及以上特发性血小板减少性紫癜（ITP）儿科患者的治疗。此前，FDA已于2008年批准Promacta用于成人患者相同的适应症。

　　ITP在儿童群体中的发病率为十万分之五，该病特征为血小板计数低。约30%的儿科患者为慢性ITP，严重出血风险明显升高。

　　Promacta的获批，是基于2个双盲、安慰剂对照研究，包括在儿科群体中开展的最大规模的III期研究。数据显示，Promacta能够增加并维持慢性ITP儿科患者的血小板计数；同时，对于正在服用ITP药物的患者，Promacta还能够减少或停止ITP药物的使用。需要注意的是，Promacta应只用于血小板减少症和临床病情严重程度会增加出血风险的患者群体。eltrombopag（艾曲波帕）由葛兰素史克研发，该药是一种每日一次的口服血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。目前，eltrombopag已获全球100多个国家批准，用于慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）患者血小板减少症（thrombocytopenia）的治疗，同时已获43个国家批准用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。2014年8月，FDA进一步批准eltrombopag用于对免疫抑制疗法（IST）反应不足的重型再生障碍性贫血（SAA）患者血细胞减少症（cytopenia）的治疗。该药在美国的商品名为Promacta，在欧洲及其他国家和地区的商品名为Revolade。

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