FDA上周药品监管信息（3月30日-4月3日）

　　对于那些一直关注FDA药品监管信息的人士，应该知道本周（3月30日-4月3日）制药巨头阿斯利康、诺华、梯瓦均收获了重要批文，安进重磅抗癌药Kyprolis收获了优先审查。但除此之外，你还了解其他的信息吗？你可知道本周还有4个药物被授予孤儿药地位（Orphan Drug）？

　　以下就是生物谷小编对FDA在本周的药品监管信息进行的汇总，供那些平时太忙无暇关注这方面信息的人士参阅：

　　1、FDA授予青光眼药物CLT-28643孤儿药地位

　　CLT-28643由Clanotech公司研发，该药是一种α5-β1整联素抑制剂，具有抗血管生成、抗纤维化、抗炎特性，在动物模型中具有加速青光眼术后愈合的效果。

　　2、FDA授予间皮瘤药物CRS-207孤儿药地位

　　CRS-207是由Aduro Biotech研发的一种实验性免疫疗法，之前已收获治疗胰腺癌的孤儿药地位。CRS-207是基于活的减毒双删除（LADD）李斯特菌免疫治疗平台开发，能够诱导强大的天然和T细胞介导的免疫反应。CRS-207已被改造为能够表达肿瘤相关抗原间皮素（mesothelin），该蛋白在许多肿瘤中过度表达，包括间皮瘤、胰腺癌、非小细胞肺癌、卵巢癌和胃癌。该公司目前正在一项Ib期临床中调查CRS-207与标准化疗的联合疗法，数据显示CRS-207治疗组取得了94%的疾病控制率，有75%实现部分缓解，19%实现完全缓解。

　　3、FDA开始审查HIV疫苗Remune HIV/AIDS

　　Remune HIV/AIDS是一种艾滋病疫苗，由Immune Response生物制药公司研发，FDA已开始审查疫苗的生物制品许可申请（BLA）。该疫苗包含了已灭活的HIV-1病毒颗粒并经不完全弗氏佐剂乳化，旨在刺激免疫系统产生针对HIV-1病毒的免疫反应。在相关研究中，该疫苗已被证实能够提高CD4细胞的百分比、提高外周血单个核细胞中HIV-1 DNA的数量、提高患者体重。该疫苗可与其他抗病毒药物共同给药。

　　4、Adamis公司注射药物收到FDA完整回应函（CRL）

　　FDA对Adamis公司研发的一种肾上腺素（1：1000，0.3mg）预填充单剂量注射器产品发布了一封完整回应函（CRL），该药物用于严重急性过敏反应的紧急治疗。FDA对这种预充式注射器中的药物剂量体积表示了担忧，但没有提出任何其他问题。

　　5、FDA授予酶替代疗法EXN-2279孤儿药地位

　　EXN-2279是由Sigma Tau制药公司研发的一种酶替代疗法，该药用于伴有重症免疫缺陷的腺苷脱氨酶（ADA）缺乏症患者的治疗。目前，EXN-2279处于III期临床，该药是该公司已上市药物Adagen的聚乙二醇化重组版本。

　　6、FDA批准阿斯利康Brilinta新的用药方法

　　Brilinta是由阿斯利康研发的一款口服抗血小板药物，此次FDA批准了Brilinta（90mg）一种新的用药方法，可压碎并与水混合，用于有吞咽困难的急性冠状动脉综合征（ACS）患者。Brilinta属于口服的可逆性血小板二磷酸腺苷（ADP）受体拮抗剂，旨在阻止血小板黏结在一起，避免形成可能导致心脏病发作和中风的血液凝块。

　　7、FDA批准诺华慢性铁过载药物Jadenu

　　Jadenu（deferasirox，地拉罗司）是由诺华开发的一款慢性铁过载（CIO）新药，FDA已批准该药：（1）用于2岁及以上患者因输血治疗所致的CIO的治疗；（2）用于10岁及以上非输血依赖型地中海贫血综合征（NTDT）患者CIO的治疗。Jadenu是诺华已上市药物Exjade的升级产品，可直接吞服给药。Exjade则是一种分散片，必须在液体中混合并在饭前至少30分钟空腹服用。

　　8、FDA批准药物PRTX-100进入I期临床

　　PRTX-100由Protolax公司研发，该药是一种高度纯化形式的金黄色葡萄球菌蛋白A，目前也正在开发作为一种类风湿性关节炎治疗药物。FDA血液学和肿瘤学产品办公室（OHOP）已批准该公司启动一项I期临床试验，调查PRTX-100用于免疫性血小板减少症（ITP）的治疗。在临床前研究中，PRTX-100能够保护血小板安全，免受免疫系统的破坏。

　　9、FDA授予安进骨髓瘤药物Kyprolis优先审查资格

　　Kyprolis（carfilzomib）是安进于2013年耗资104亿美元收购Onyx制药公司后获得，该药本周获得了FDA的积极反馈。FDA已授予Kyprolis补充新药申请（sNDA）优先审查资格。FDA将于今年7月底做出审查决定。Kyprolis于2012年上市，用于多发性骨髓瘤（MM）的三线治疗，安进此次申请扩大为二线治疗。安进对Kyprolis有非常高的期望，最近在III期临床中，该药表现非常出色，一举击败了临床首选药物——武田的万珂（Velcade）。Velcade是过去11年中唯一一种被证明能够延长初诊和复发性多发性骨髓瘤（MM）生存期的药物，已用作临床首选药物在该病的临床治疗中发挥了重要作用，该药在2013年的全球销售额近30亿美元。

　　10、FDA授予淋巴瘤药物IMO-8400孤儿药地位

　　IMO-8400由Idera公司研发，是一种内胞（endosomal）Toll样受体（TLR）-7、-8、-9的拮抗剂，目前在临床试验中用于携带MYD88L265P致癌突变的复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的治疗。TLR信号通路参与肿瘤的存活和扩散，IMO-8400作为一种TLR拮抗剂，能够阻断B细胞淋巴瘤中过度激活的TLR信号通路。在临床试验中，IMO-8400通过皮下注射给药。

　　11、FDA批准梯瓦哮喘新药ProAir RespiClick

　　ProAir RespiClic是由梯瓦开发的一款干粉吸入器，用于12岁及以上哮喘患者，治疗和预防伴有可逆性阻塞性气道疾病的支气管痉挛以及用于预防运动诱发性支气管痉挛（EIB）。ProAir RespiClic是一种由呼吸驱动的、多剂量、干粉、短效β受体激动剂（SABA）吸入器，是目前FDA批准用于哮喘患者的唯一一个干粉急救吸入器。来自8项临床试验的数据证实了ProAir RespiClic的疗效和安全性。

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