首页 > 药品 > 药界新闻 > 新药动态 > 正文
综合
问医生

HMG:开发出可有效治疗脊髓性肌萎缩症的新型药物

2014-09-20生物谷
分享到微信朋友圈

“扫一扫”分享

核心提示:在脊髓性肌萎缩症患者机体中,脊髓运动神经元-1(SMN-1)处于突变状态,而且其缺少一种帮助恢复肌肉神经元功能的蛋白质,不幸的是人类存在同样拷贝的基因SMN-2,因此研究者就将以该基因的特殊遗传序列为靶点来编辑该基因,从而帮助恢复肌肉神经元的功能。

  有研究表明,每40个美国人就有1人是脊髓性肌萎缩易感基因的携带者,近日,来自密苏里大学的研究人员通过研究开发了一种新型化合物,其可以对患脊髓性肌萎缩的动物模型进行有效治疗,相关研究刊登于国际杂志Human Molecular Genetics上。

  文章中,研究者Chris Lorson表示,我们的策略就是利用抑制子来抵御脊髓性肌萎缩症,文章中我们发现反义的寡核苷酸可以有效修复影响脊髓性肌萎缩症疾病的基因的表达,其或许可以作为抵御脊髓性肌萎缩症的疗法,。

  在脊髓性肌萎缩症患者机体中,脊髓运动神经元-1(SMN-1)处于突变状态,而且其缺少一种帮助恢复肌肉神经元功能的蛋白质,不幸的是人类存在同样拷贝的基因SMN-2,因此研究者就将以该基因的特殊遗传序列为靶点来编辑该基因,从而帮助恢复肌肉神经元的功能。

  通过对小鼠进行研究,研究者发现,靶向药物可以改善小鼠的生存率,高达500%至700%,而且对脊髓性肌萎缩症的改善率也高达90%。尽管当前并没有脊髓性肌萎缩症的有效疗法,但是研究者在研究脊髓性肌萎缩症的路上又迈进了一大步,相关研究由美国国立卫生研究院提供资助。

综合
分享到微信朋友圈

“扫一扫”分享

保存在桌面 放入收藏夹

请输入你需要发表的评论内容

确定

你的帐号还没实名认证
暂时无法发表评论

我要认证确定

您的评论发表成功!
评论需要审核才能正常显示

确定

在线咨询

(向医生免费提问)
答你所问,名医在线近距离。

相关问题

精彩推荐 网友都爱看 猜你喜欢
  • 科学用药指南
  • 中外医药新闻
  • 医药政策解读
  • 安全用药知识
  • 知名药企动态
  • 连锁药店资讯
药品热文排行 一周健康热点 栏目推荐 热点 百科 养生 疾病 推荐 热门问答

声明:39健康网登载此文出于传递更多信息之目的,并不意味着赞同其观点或证实其描述。文章内容仅供参考,具体治疗及选购请咨询医生或相关专业人士。

39健康网 - 中国优质医疗保健信息与在线健康服务平台 Copyright © 2000-2019 未经授权请勿转载 | 网站简介 | 人才招聘 | 联系我们 | 问题反馈