百特国际(Baxter International)和Halozyme制药7月31日联合宣布,FDA血液制品顾问委员会(BPAC)以15比1的投票结果,认为HyQvia用于治疗原发性免疫缺陷症(PI)具有良好的风险/效益属性,建议批准HyQvia用于原发性免疫缺陷症(PI)的治疗。FDA预计将于2014年第三季度作出审查决定。
HyQvia由人正常免疫球蛋白(IGSC,10%)和重组人透明质酸酶(hyaluronidase)组成,透明质酸酶有利于IGSC的分散和吸收,从而提高其生物利用度。
FDA曾于2012年因安全性问题拒绝批准HyQiva。之后,百特和Halozyme应FDA的要求,提交了额外的临床前数据,并于2013年12月提交了有关HyQvia的一份修订版生物制品许可申请(BLA),以便重新启动关于HyQvia用于原发性免疫缺陷(PI)成人患者治疗的审查程序。
原有BLA的提交,基于一项前瞻性、开放标签、非对照、多中心III期临床试验的数据。该项研究评估了HyQvia用于预防急性严重细菌感染的安全性和有效性,同时与静脉给药型免疫球蛋白的药代动力学参数进行了比较。该项研究的目的是在单一的皮下注射位点注入一剂3或4周剂量的HyQvia。该项研究中,急性严重细菌感染率为0.025/人/年,低于所要求的疗效阈值1.0/人/年。对HyQvia的耐受性评估数据表明,最常见的不良反应为输注部位反应、头痛、疲劳、发热。HyQvia已于2013年5月获欧盟批准,作为一种替代疗法,用于原发性免疫缺陷综合征(primary immunodeficiency syndromes)及伴有继发性低丙种球蛋白血症和反复感染的骨髓瘤或慢性淋巴细胞白血病成人患者(≥18岁)的治疗。
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擅长领域:高健 男,2011年7月毕业于复旦大学儿科学系,研究生学历,医学博士学位。现任院长助理、儿科副主任医师。1996年大学本科毕业后从事儿科临床工作,主攻儿科肾脏病。于2005年及2008年先后在兰州大学、复旦大学攻读儿科学硕士学位和儿科学博士学位,专业方向为儿科肾脏风湿免疫性疾病,在儿童肾病综合征、尿毒症、急慢性肾炎、肾积水、膀胱输尿管反流、遗尿症、泌尿系统感染、儿童风湿性疾病、系统性红斑狼疮等方面有较高的造诣,积累了丰富的经验。主持卫生部专项子课题1项、国际合作科研项目1项、市级课题2项,参与国家自然科学基金项目1项、山东省级课题1项、市级课题若干项。发表SCI论文2篇,核心期刊论文8篇,并在《第十一届亚洲儿科肾脏病大会》(福冈)进行大会发言1篇,国内专科学术会议发言7篇 。
擅长领域:腹腔镜微创手术治疗高位隐睾、鞘膜积液、腹股沟斜疝及精索静脉曲张。尿道下裂、肾积水、膀胱输尿管反流、包茎、性别畸形等泌尿外科疾病的手术治疗。
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