Carbaglu

近日，美国fda内分泌及代谢药物咨询委员会以12票赞成，0票反对的投票结果肯定了意大利recordati公司血液疾病治疗药carbaglu，该药用于治疗高氨血症——罕见的常染色体遗传性疾病，可导致n-乙酰谷氨酸合成酶(nags)缺乏。而nags的缺乏会导致患者体内血氨水平升高，进而会永久性损害其中枢神经系统，具有长期性和致命性的特点。(#画中画广告#)fda官员曾就该药的实验设计表示担忧，但同时又...