风靡全球的冰桶挑战热潮已退，这项旨在帮助肌萎缩侧索硬化症（渐冻人症）患者的挑战项目，源起于美国。冰桶的余温，留给我们的不仅仅是对罕见病的关注，还有对孤儿药市场的思考。而随着罕见病的备受关注而逐渐被认知，近年来某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物（即孤儿药）成为各大制药公司竞相追逐的新宠，下面就一起来了解孤儿药的“前世今生”吧。
目前，世界范围内已知的罕见病约占人类疾病的10%，但仅有约1%的罕见病可获得有效的治疗药物，因此这些药物被形象地称为“孤儿药”... [详细]
肌萎缩侧索硬化（ALS）也叫运动神经元病（MND），是上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致包括球部（所谓球部，就是指的是延髓支配的这部分肌肉）、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。... [详细]
中国：三个缺口折射孤儿药艰难处境
尽管有美国孤儿药法案在前，但由于国情以及政策体系的不同，我国的罕见病治疗以及孤儿药的市场状况堪忧。目前我国国内孤儿药的研发生产缺乏相关政策法规的支持，同时国内的孤儿药品种较少，罕见病治疗堪忧... [详细]
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美国：孤儿药法案被奉为经典
自从1983年美国国会通过孤儿药法案以来，美国FDA已经批准约350种孤儿药（包括生物药）用于治疗大约200种罕见病。所以即使是在美国，绝大多数罕见病迄今仍然是无药可治，但这也显示孤儿药还有很大的市场空间。... [详细]
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欧盟：四大措施激励孤儿药研发
与FDA的孤儿药法案不同的是，欧盟规定获得批准上市的孤儿药将享有lO年的欧盟市场专营保护期。在此期间，EMA不再批准针对同一罕见病适应证的相同或相似药品上市，如果要打破此种局面，则需要获得该药的拥有者的同意并且该拥有者不再享有该药物... [详细]
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日本：实施孤儿药法规已有20年历史
日本于1993年正式实施了《罕见病用药管理制度》，罕见病用药研究的全过程可享受基金资助、减税、优先审批、药品再审查时间延长及国家健康保险支付上的优惠。在日本，由于罕用药被认为是市场价值有限的药物，其价格享有国家健康保险的定价优惠，在计算的价格基础上可再加10%... [详细]
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孤儿药市场成为新福地
汤森路透数据表明，2001-2010年间，全球孤儿药市场的增长率为25.8%，优于非孤儿药市场20.1%的年均增长；2011年全球“孤儿药”市场销售额为500亿美元，占全球医疗市场约6%。同时，预计2018年，孤儿药市场规模将增长到1270亿美元，复合增长率在2012年到2018年间将达到7.4%，是全球处方药市场（不含通用名药物）增长率的2倍。... [详细]
诱人收益：相对于非孤儿药，孤儿药为企业带来了时间以及资金成本的节约。孤儿药的投资回报率为10.3倍，而非孤儿药的投资回报率为6倍：孤儿药的三期临床试验病例平均只需要528例，而非孤儿药则需要2234例，2013年Top 10孤儿药III期临床平均受试者数为592人，非孤儿药为8614人。.. [详细]
诺华对孤儿药的投资聚焦在肿瘤领域，诺华旗下的药物择泰（Zometa）、格列卫（Gleevec）在被推出时就取得了孤儿药身份，为诺华带来了巨大收益。... [详细]
罗氏（Roche）并购孤儿药研发企业成为罗氏进军该领域“省时省力”的途径。2009年罗氏以468亿美元收购基因泰克公司，近日再以83亿美元的价格收购InterMune,将一款针对罕见病特发性肺纤维化的新药收入囊中。... [详细]
赛诺菲（Sanofi）赛诺菲可谓是罕见病领域中最有影响力的药企，唯一的渐冻症用药力如太便是旗下产品。此外，并购而得的健赞（Genzyme）拥有多种治疗多种罕见病的孤儿药，增强了赛诺菲孤儿药的研发实力。... [详细]
目前最畅销的孤儿药是罗氏的利妥昔单抗（Rituximab，美罗华），1997年作为孤儿药获批用于治疗非霍奇金淋巴瘤，虽然随着专利即将到期（2014年底美罗华的欧洲专利保护到期，2018年其美国专利到期），其销售额将有所下滑，但预计2018年美罗华仍然是销量最高的孤儿药；而诺华（Novartis）将是孤儿药领域的领头羊，预计2018年销售额达118亿美元，罗氏（Roche）以90亿美元屈居第二，赛尔基因（Celgene）以49亿美元排名第三。
利妥昔单抗(Rituxan)
全球第一个被批准用于临床治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）的单克隆抗体。... [详细]
来那度胺（Revlimid）
塞尔基因研发，用于治疗致死性血液疾病以及癌症。... [详细]
艾库组单抗（Soliris）
Alexion研发，全球首个用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的药物。... [详细]
依维莫司（Afinitor）
由诺华研制，用来预防肾移植和心脏移植手术后的排斥反应的药物。... [详细]
