“目前,国内新药创新的同质化十分严重,但还有许多罕见病的治疗领域却无人关注。”中国医药工业研究总院副院长易八贤在第三届新药论坛上表示,罕见病用药的研发不仅能够弥补药品短缺,满足患者需求,同时也能够为企业带来巨大的发展机遇,值得企业大力投入。
罕见病又称“孤儿病”,目前在中国对其没有明确的定义。但据世界卫生组织(WHO)的标准,当患病人数仅占总人口的0.65‰~1‰的疾病则被称之为罕见病。
(图片为中国医药工业研究总院副院长易八贤)
就按照 WHO的标准来计算,我国所有罕见病的患者人数也就仅仅1000万,这一小众市场根本无法增加企业生产罕见病用药的意愿。
由于患者数量少,研发成本高,让大多数制药企业迟迟不肯涉足罕见病的治疗领域,这也导致罕见病用药居高不下的原因。易八贤表示,我国目前只能依赖进口药,目前还缺乏针对罕见病用药的遴选机制,因此其治疗方法很难进入到医保目录。
“现阶段,罕见病用药的政策仅仅停留在药物安全的监管层面,缺乏激励效果。”易八贤认为,政府首先要帮助企业降低研发成本,适当加快审评审批速度,降低或减免部分税款,从而保证制药企业进入市场后能收回研发成本。
令易八贤欣慰的是,政府已意识到罕见病用药的重要性,并陆续出台了相关政策。2011年,《医学科技发展“十二五”规划》针对各科疾病以及罕见病,要突出临床医学特点,提高诊疗水平;2012年,《国家药品安全“十二五”规划》鼓励罕见病用药的研发;2014上半年发布的《关于深化药品审评神品改革进一步鼓励药物创新的意见》将对重大疾病、罕见病、老年人和儿童疾病具有更好治疗作用的药物给予加快审评。
目前,罕见病用药已在北京、上海、广东、江苏等地开展医保试点工作,我国政府也正密切关注这一领域的进展。
据IMSHealth的统计数据显示,2013年在美国开始销售的36个新分子实体(NME)当中,有17种是罕见病用药,相比于2012年的审批数量尽多出了一倍以上。
“随着市场政策的逐步完善,可以预见的是罕见病用药必然处于持续爆发期。”易八贤呼吁,相关企业可以提前进行相关药物的技术准备工作,抢占市场高点,迎来发展良机。
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