FDA上周药品监管信息（4月20日-4月24日）

　　FDA上周（4月20日-4月24日）药品监管信息包括：1个新药剂型、2个药物新适应症、4个孤儿药、2个优先审查资格、1个突破性药物资格。其中重点为：礼来抗癌药Cyramza收获FDA第4个适应症——转移性结直肠癌（mCRC）二线治疗、辉瑞抗癌药Xalkori收获治疗ROS1阳性肺癌的突破性药物资格，艾伯维丙肝鸡尾酒（OBV/PRV/r）收获治疗基因型4丙肝的优先审查资格，阿特维斯的肉毒素BOTOX（保妥适）收获成人上肢痉挛新适应症，抗生素Minocin（美满霉素）注射液获批。

　　以下就是生物谷小编对FDA在上周的药品监管信息进行的汇总：

　　1、FDA授予Samcyprone治疗皮肤转移性黑色素瘤的孤儿药地位

　　Samcyprone由RXi制药公司研发，该药是二苯基环丙烯酮（diphenylcyclopropenone，DPCP）的一种外用剂型，能够刺激免疫系统治疗疣（warts）、斑秃（alopecia areata）、皮肤转移癌。DPCP在临床上已应用了几十年，主要用于多种皮肤疾病的治疗，而RXi公司正开发一种更安全更持久的DPCP剂型。FDA授予Samcyprone治疗由2b-4阶段恶性黑色素瘤导致的皮肤转移癌的孤儿药地位。

　　2、FDA授予reolysin治疗恶性胶质瘤的孤儿药地位

　　reolysin由加拿大Oncolytics生物技术公司研发，该药是一种溶瘤病毒，通过静脉注射给药，以哺乳动物呼肠孤病毒为基础开发而成，能够杀死Ras信号通路过度激活的癌细胞。Oncolytics公司最初是寻求授予reolysin治疗恶性胶质瘤儿科患者的孤儿药地位。但FDA经过审查后，决定授予reolysin治疗所有年龄段恶性胶质瘤患者的孤儿药地位。在3个脑肿瘤临床试验中，reolysin表现出了有效感染脑部肿瘤细胞的能力。

　　3、FDA授予triheptanoin治疗脂肪酸氧化代谢障碍（FAOD）的孤儿药地位

　　triheptanoin（UX007）由Ultragenyx公司研发，该药是一种合成的甘油三酯化合物，目前正处于2个II期临床，分别用于1型葡萄糖转运体缺陷综合征（GLUT1-DS）和脂肪酸氧化代谢障碍（FAOD）的治疗。此前，FDA已授予triheptanoin治疗GLUT1-DS的孤儿药地位，Ultragenyx公司进一步的目标是开发triheptanoin用于GLUT1-DS相关运动障碍的潜在治疗。

　　4、FDA授予cantrixil治疗卵巢癌的孤儿药地位

　　cantrixil由Novogen公司和CanTx公司合作研发，该药是一种环糊精包结物（cyclodextrin envelope），注射入腹膜腔和胸膜腔，阻止肿瘤的扩散。cantrixil旨在开发用于早期阶段的卵巢癌、子宫癌、结直肠癌、胃癌的一线治疗。Novogen和CanTx公司计划在2015年底和2016年初开展临床试验，调查cantrixil治疗卵巢癌相关恶性腹水。

　　5、FDA批准Minocin（美满霉素）注射液

　　Minocin由Medicines公司研发，该药是四环素衍生物minocycline（米诺环素，又名美满霉素）的注射剂型。FDA已批准Minocin注射液用于医院获得性感染的治疗，如细菌性肺炎（HABP）和呼吸机相关肺炎（VABP）。此外，FDA已授予Minocin合格传染病产品资格(QIDP)，用于治疗HABP、VABP、囊性纤维化患者中由洋葱伯克霍尔德菌复合体（BCC）或嗜麦芽窄食单胞菌(Stenotrophomonas maltophilia)导致的感染、慢性肉芽肿性疾病患者中由BCC导致的肺炎/肺部感染。

　　6、FDA授予西雅图遗传学公司霍奇金淋巴瘤药物Adcetris优先审查资格

　　Adcetris由西雅图遗传学（Seattle Genetics）研发，该药是一种抗体偶联药物（ADC），于2011年获FDA批准用于霍奇金淋巴瘤（HL）和系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）。此次，FDA已受理Adcetris补充新药申请（sBLA）并授予优先审查资格，用于伴有复发或疾病进展高风险的霍奇金淋巴瘤患者移植后的巩固治疗。目前，Adcetris正处于30个临床试验中，用于霍奇金淋巴瘤（HL）、系统间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）及其他CD30阳性恶性肿瘤的治疗。

　　7、FDA批准肉毒素BOTOX（保妥适）治疗成人上肢痉挛

　　BOTOX（保妥适，俗称瘦脸针）由艾尔健研发，之后该公司被阿特维斯出价660亿美元收购。此次FDA批准BOTOX的新适应症为成人上肢痉挛的治疗。在2个临床试验中，注射BOTOX能够有效降低拇指屈肌肌肉张力。

　　8、FDA授予辉瑞抗癌药Xalkori治疗ROS1阳性肺癌的突破性药物资格

　　Xalkori（crizotinib，克唑替尼）由辉瑞研发，该药是一种靶向间变淋巴瘤激酶（ALK）、ROS1和MET的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于2011年获FDA批准用于ALK阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。该药的上市，极大地改变了ALK阳性晚期NSCLC的临床治疗。此次，FDA授予Xalkori治疗ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的突破性药物资格。ROS1阳性NSCLC约占所有NSCLC病例的1%左右，代表着NSCLC中一个特定的分子亚型。

　　9、FDA授予艾伯维丙肝鸡尾酒（OBV/PRV/r）优先审查资格

　　艾伯维开发的丙肝鸡尾酒（OBV/PRV/r）由ombitasvir、paritaprevir、ritonavir（OBV/PTV/r）和利巴韦林（RBV）组成，FDA已授予该鸡尾酒治疗基因型4丙肝的优先审查资格。

　　10、FDA批准礼来抗癌药Cyramza用于转移性结直肠癌（mCRC）二线治疗

　　近日，礼来肿瘤学管线传来大好消息，抗癌药Cyramza收获了FDA的第4个适应症。具体而言，FDA已批准Cyramza（ramucirumab，10mg/mL）联合FOLFIRI（伊立替康，叶酸，5-氟尿嘧啶）化疗方案，用于既往接受罗氏安维汀（Avastin，通用名：bevacizumab，贝伐单抗）及奥沙利铂（oxaliplatin）和氟嘧啶方案治疗时或治疗后病情进展的转移性结直肠癌（mCRC）患者的治疗。此前，FDA已批准3个适应症分别为：Cyramza单药疗法及Cyramza+紫杉醇化疗联合疗法治疗晚期或转移性胃癌和胃食管交界腺癌（GEJA）、Cyramza联合多西他赛化疗治疗既往经含铂化疗治疗后病情恶化的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。

　　Cyramza是一种血管生成抑制剂，能够阻断肿瘤的血液供应。该药被认为是礼来研发管线中最重要的产品之一。业界认为，该药的销售峰值将达到15亿美元。

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