新一代血友病药物在我国上市，可有效降低抑制物形成

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为甲型血友病和乙型血友病，一旦发病就会伴随终身。“受伤之后血流不止，不能磕碰的‘玻璃人’”……

但大众对血友病的认知只是冰山一角，除外伤出血外，重型血友病患者自幼可有自发性出血。根据中国1986至1989年24省调查显示，我国血友病患病率约为2.73/十万人口，临床主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，如不及时治疗，会导致残疾，严重时甚至危及生命。

《血友病治疗中国指南（2020年版）》指出，甲型血友病的替代治疗首选基因重组FⅧ制剂或病毒灭活的血源性FⅧ制剂。中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任、全国血友病协作组组长杨仁池教授介绍：“凝血因子替代治疗是目前治疗血友病最主要的手段，预防治疗即定期输注凝血因子预防出血，最大限度避免残疾发生。”然而，规范化的预防治疗在我国尚未得到普及，血友病患者仍面临诊断率低、治疗依从性差、致残率高等难题。

昨日，由诺和诺德研发生产的注射用重组人凝血因子Ⅷ诺易在中国正式上市，用于治疗成人和儿童甲型血友病。同时当天，“易生守护甲型血友病患者援助项目”同步启动，旨在为接受该药物治疗并符合相关条件的血友病患者提供资金援助，支持患者接受规范、可持续的治疗，健康回归社会，患者目前可以通过合作医院、药店或者相关应用程序申请援助项目，帮助血友病患者减轻资金负担，积极规范治疗。

治疗过程中，抑制物风险是困扰血友病患者的治疗难点之一

近年来，血友病患者合并抑制物有增多的趋势，增加了治疗难度，同时也增加了患者的致残率和死亡率。与之前药物不同的是，第三代重组人凝血因子VIII诺易通过基因重组技术，利用中国仓鼠卵巢细胞生产。该产品是B结构域删减重组人凝血因子VIII，其活化形式与内源性凝血因子VIII相似，能够保证促凝活性。多个Guardian临床试验结果显示，既往经治疗患者（PTP）抑制物发生率为0。

杨仁池教授表示：“诺易在全球积累了丰富的预防和治疗出血的疗效和安全性数据。在中国上市的诺易，为成人和儿童甲型血友病患者提供了新的治疗选择。在中国进行的三期临床研究Guardian 7是中国首个前瞻性评估rFVIII用于中国所有年龄组血友病患者预防治疗有效性的研究，诺易用于术中及术后止血有效率100%，既往经治疗患者无抑制物形成，安全性好，能够帮助患者获得更好的治疗效果。”

据悉，此次诺易是诺和诺德研发的第二款血友病药物，第一款血友病药物为诺其（注射用重组人凝血因子VIIa）诺和诺德全球高级副总裁兼大中国区总裁周霞萍表示：“我们很高兴能够将诺易带入中国，为中国甲型血友病患者提供更加有效、安全的治疗选择。“

对于慈善项目的开展，北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛先生也表示：“非常感谢国家政策、社会慈善与企业创新为血友病患者提供的支持和帮助，血友病患者的治疗情况基本实现了‘不疼’，未来希望能有更多血友病患者获得规范化预防治疗，回归正常生活！”

日前，诺易国内首张处方正式落地上海，期待其为我国甲型血友病患者带来更多临床获益。

[1]Wu R， et al. TherClin Risk Manag. 2020;16：567-578.

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