国产药多纳非尼突破性肝癌一线治疗试验结果闪耀ASCO

　　2020年5月30日， 苏州泽璟生物制药股份有限公司(简称：泽璟制药)宣布：多纳非尼一线治疗晚期肝细胞癌的临床研究ZGDH3，于第56届美国肿瘤年会(ASCO)上通过口头报告向全世界公布了最新研究成果，证明了多纳非尼在肝癌治疗方面的突破性疗效。ZGDH3研究是由中国自主研发，且由中国学者主导的创新药物一线治疗晚期肝细胞癌的大型注册临床研究，其结果得到了国内外学术界的高度认可，这也是“国家重大新药创制专项”药物多纳非尼研发历程上的重大突破，是近十年来中国原研创新药在全球肝癌治疗领域迈出的重要一步，也将成为中国自主医药创新征程中的里程碑。

　　肝癌是全球常见的癌种，在中国尤其高发。每年全球肝癌新发病例数达84.1万，死亡78.4万。而中国的年新发病例与死亡病例均占世界的一半，分别高达46.6万和42.2万，对社会、患者和其家庭都造成了巨大的疾病负担，亟需被攻克。由于多数肝癌患者患有肝炎、肝硬化、肝功能异常等肝病，病变时起病隐匿，进展迅速，诊断时即达中晚期，丧失手术和其他局部治疗的最佳时机，治疗棘手，预后情况差，导致死亡数和发病数无论在全球还是中国都居于前列。

　　肝癌治疗的发展充满了挑战。2007年以前，对于晚期肝癌或手术和消融治疗后复发的肝癌只能对症治疗，患者中位自然生存期仅有100天左右。ZGDH3研究牵头人之一，四川大学华西医院毕锋教授表示，近十年来，肝癌的研究突破十分有限，即使今天我们非常火热的肿瘤免疫治疗在肝癌领域里的疗效也差强人意。中国是肝癌大国，我国的肝癌与欧美国家案例有高度的异质性，不能照搬国外的临床治疗经验，对于新药的研发、探索日益迫切，多纳非尼正是在这样的思考当中诞生的。

　　作为由中国自主研发、且由中国学者主导的创新药物一线治疗晚期肝细胞癌的大型注册临床研究，ZGDH3从此届ASCO学术会议共6300多份投稿中脱颖而出，被列为大会口头报告，这代表了国际学术界的高度认可。ZGDH3研究牵头人之一，南京金陵医院秦叔逵教授表示，在2007年索拉非尼问世之后，分子靶向治疗让肝癌的治疗取得了一些进步，但是尽管如此，肝癌的治疗的效果还是不尽人意。因此，所有的研究者和医药企业都在努力，希望在索拉非尼之后能够有更多、更好的分子靶向药物上市。但是非常可惜，在一线治疗晚期肝癌的所有研究当中，与索拉非尼进行头对头的单药比较研究都接连失败。国产创新药多纳非尼在与索拉非尼头对头的试验中以更小的治疗剂量达到了优效的试验结果，是国产创新药物在肝癌领域中的重大突破，也为未来的肝癌联合治疗奠定了很好的基础。

　　ZGDH3是中国首个完成的、用于评估国产靶向新药一线治疗晚期肝细胞癌的II/III期的临床试验，共入组了668例中国患者，是迄今为止中国患者入组数最多的一线晚期肝癌临床试验。试验设计为非劣转优效试验，试验组多纳非尼(0.2g，每日两次口服)和对照组索拉非尼(0.4g每日两次口服)按1:1比例随机入组。研究结果表明：主要终点总生存期(OS)多纳非尼组优于对照索拉非尼组，风险比为0.831，95% 可信区间为(0.699, 0.988)，p=0.0363，具有统计学意义。中位总生存期(mOS)在多纳非尼组达到了12.1个月，而索拉非尼组是10.3个月，相差了1.8个月。次要终点，包括无进展生存时间(PFS)、客观缓解率(ORR)以及疾病控制率(DCR)，虽然统计学上没有达到显著差异，多纳非尼组仍较索拉非尼组的数值均有所提高。安全性方面，两组的不良反应谱基本相似，多纳非尼组显示出较索拉非尼组更优的总体安全性趋势，在≥3级和导致暂停用药及减量的不良事件以及与药物相关的不良事件方面，多纳非尼组显著优于索拉非尼组(p<0.01)。

　　泽璟制药董事长盛泽林博士表示：“泽璟制药的核心价值观是研发和生产高质量、安全有效、患者可及的新药，致力于人类健康事业的发展。作为泽璟制药的首款重磅药物，多纳非尼已经获得多项“国家重大新药创制专项”支持，基于此次ASCO公布的试验结果，我们也提交了新药上市申请，期望中国的肝癌患者能够尽快从中国的医学发展中获益。未来，泽璟将持续发展，争取每年上市一款新产品，把在临床II、III期的产品，以最快的速度推向市场，给予患者最大帮助。”

　　在中国创新药企和临床研究人员的共同努力下，多纳非尼的试验成功标志着国产医药创新在肝癌领域不再处于追赶国际的阶段，而是率先获得了突破。相信在未来，多纳非尼一定会走出国门，不仅为中国的肝癌病人带来福音，也为全球的肝癌病人带来生存获益。

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