问医生 找医院 查疾病 症状自查 药品通 健康笔记

中国自主研发抗癌新药首次获得FDA突破性疗法认定

2019-01-15 10:31:2239健康网
栏目关注:
核心提示:日前,美国食品药品监督管理局授予一款在研的布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定,用于治疗先前接受至少一次疗法的成年套细胞淋巴瘤患者。

   日前,美国食品药品监督管理局(FDA)授予一款在研的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定,用于治疗先前接受至少一次疗法的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者。Zanubrutinib是由百济神州自主研发的新型BTK抑制剂,是第一个在FDA获得突破性疗法认定的中国自主研发抗癌新药,也是中国大陆首个获得FDA突破性疗法认定的新药。这项认定的授予,标志着中国创新药在走向全球的进程中迈出重要一步。

   据了解,这款BTK抑制剂诞生于百济神州位于北京昌平生命科学园的研发中心,药物的设计旨在最大化对BTK靶点的特异性结合率,同时最大程度地减少脱靶效应。

   2018年8月和10月,百济神州先后向中国国家药品监督管理局(NMPA)递交了针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)与复发难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的新药上市申请,2项申请目前均已被药品审评中心(CDE)纳入优先审评通道,将有望于2019年内在中国首发上市。获批后,将在百济神州位于苏州桑田岛工业园区的小分子药物生产基地投产。

   突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)通道由美国FDA在2012年7月设立,旨在加快用于治疗严重疾病、并在早期临床研发阶段展现良好疗效的药品的开发和注册流程,是继快速通道、加速批准、优先审评之后,FDA又一重要的新药评审通道。根据规定,研发中的新药若获得突破性疗法认定,FDA将提供多种形式的支持,包括FDA官员的指导,有高级管理人员参与的组织承诺,以及滚动式审评和优先审评的资格等。

   通常而言,获得突破性疗法认定的药物需满足两方面条件,一是用于治疗严重威胁患者生命安全的疾病,二是在重要的临床终点指标上,有充分的临床早期数据证明其与现有治疗方式相比,有根本性的突破,也就是说,针对一些严重未被满足的临床需求,这些药物在重要的临床研究终点上取得了显著的提高。

   本次zanubrutinib获得突破性疗法认定,正得益于此前在一系列临床试验中展现的疗效,包括在套细胞淋巴瘤等多种B细胞恶性肿瘤中取得的良好数据。

     2018年12月,在美国血液学年会(ASH)期间,北京大学肿瘤医院宋玉琴教授以口头报告的形式公布了zanubrutinib治疗复发/难治MCL的研究结果,她表示:“新型BTK抑制剂zanubrutinib在MCL患者中确实表现出优秀的疗效,在一项针对中国复发或难治性MCL患者的关键性2期临床试验中,纳入了86例患者,总体缓解率(ORR)达到84%,而完全缓解(CR)率高达59%。同时,药物安全性也非常良好,3级以上不良反应发生率低。”

   据悉,百济神州正在针对套细胞淋巴瘤(MCL)、华氏巨球蛋白血症(WM)等多个适应证开展广泛的临床研究,包括七项在全球范围或中国进行的3期或关键性临床试验,其中,一项针对复发及难治的慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者对比伊布替尼的3期临床研究正在全球开展。目前,在全球范围内已有超过1500位患者接受了zanubrutinib的治疗。

   此前,zanubrutinib曾先后获得FDA授予3项孤儿药资格认定,并在2018年7月,得到FDA授予快速通道资格,用于治疗WM患者。百济神州计划于2019年或2020年初向FDA提交新药上市申请。

39健康网(www.39.net)专稿,未经书面授权请勿转载。

39健康网专业医疗保健信息平台 优质健康资讯门户网站  

中国领先的健康门户网站,中国互联网百强,于2000年3月9日开通,中国历史悠久、规模最大、拥有丰富内容与庞大用户的健康平台。多年来,在健康资讯、名医问答、就医用药信息查询等方面持续领先,引领在线健康信息,月度覆盖超4亿用户。

特别策划
淋巴瘤
  • 依托泊苷软胶囊

    主要用于治疗小细胞肺癌,恶性淋巴瘤,恶性生殖细胞瘤,白血病,对神经母细胞瘤,横纹肌肉瘤,卵巢癌,非小细胞肺癌,胃癌和食管癌等有一定疗效。[详细]

    去看看 ¥170.0
  • 六甲蜜胺胶囊

    本品用于卵巢癌、SCLC、恶性淋巴瘤、子宫内膜癌的联合化疗,对卵巢癌及SCLC疗效尤佳。[详细]

    去看看 ¥0.0
  • 复方环磷酰胺片

    适用于恶性肿瘤、多发性骨髓瘤、淋巴细胞白血病、神母细胞瘤、卵巢癌、乳癌以及各种肉瘤及肺癌等。[详细]

    去看看 ¥85.0
擅长淋巴瘤专家更多
  • 吴煜主任医师中国中医科学院西苑医院

    擅长领域:胃癌、肺癌、大肠癌、乳腺癌、肝癌的中医治疗;放化疗的中药调理;癌症中医康复及癌痛治疗

  • 李柳宁主任医师广东省中医院

    擅长领域:各种恶性肿瘤的中、西医综合治疗及内科疑难杂症的中西医结合诊治。尤其擅长肺癌、肠癌、肝癌、鼻咽癌、乳腺癌、胃癌、前列腺癌、淋巴瘤、软组织肉瘤、皮肤癌、食管癌、脑肿瘤、骨转移癌等肿瘤的中医药治疗,以及运用中医药配合放疗、化疗增效减毒,抗复发转移有深入研究。

  • 张建国主任医师北京大学口腔医院

    擅长领域:口腔颌面部肿瘤的诊断和治疗,口腔癌的综合治疗。

举报/反馈
链接地址:*
举报内容问题:*请选择举报类型
原创文章链接:
其他理由:
更多问题及建议:
联系方式: