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天士力创新药布局再传喜讯,参投公司Pharnext“孤儿药”FDA三期临床获阶段性成果

2017-12-07动脉网
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核心提示:日前,法国新药研发公司Pharnext公布,其用于治疗腓骨肌萎缩症Ⅰ型的新药PXT3003 在美国FDAⅢ期临床试验中间分析结果正向,进展顺利。

  动脉网获悉,日前,法国新药研发公司Pharnext公布,其用于治疗腓骨肌萎缩症Ⅰ型的新药PXT3003 在美国FDAⅢ期临床试验中间分析结果正向,进展顺利。

  2015年开始 ,PXT3003在全球进行为期15个月的多中心、随机、双盲、以安慰剂对照的III期临床试验。目前,已在欧洲、美国及加拿大的30个地点招募了323位轻度至中度的CMT1A患者。研究将于2018年年底完成,目前已按照计划完成了两项中间分析——盲性变异分析与无效分析。结果表明,实验可在不增加样本量的情况下继续按原计划进行。

  根据国务院办公厅印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,Pharnext公司研发的腓骨肌萎缩症Ⅰ型的新药PXT3003属于罕见病治疗药物类别,符合国内加速审评范畴,有助于启动国内外同步研发双报,且大中华区权益已整体授权于天士力。腓骨肌萎缩为罕见病,目前市场无有效治疗产品,全球其他企业类似研发项目均处于临床前期。

  PXT3003 Ⅲ期临床实验进展顺利,既证明了天士力在创新药投资上良好的判断能力,也意味着公司搭建的“四位一体”研发模式及“产业+资本”双轮驱动的战略正在推动天士力产品管线不断丰富,持续提升公司核心竞争力。

  Pharnext独特的药物研发模式让其受备受追捧

  Pharnext全称为Pharnext S.A,由Daniel Cohen于2007年创立。Daniel Cohen师从人类基因学鼻祖Jean Dausset,Jean Dausset因为在免疫学中的先驱贡献而获得了1980年的诺贝尔生理学和医学奖,Daniel Cohen本人在基因学上造诣也十分深厚,他是绘制人类基因物理图谱的第一人。

  Pharnext公司的亮点在于,其核心技术是一套独有的融入了人工智能的新药发现模式:PLEOTHERAPY。该模式的主要特点是不从头开始研制化合物,而是通过充分发掘上市药品的药效,将这些药品以特殊的比例组合,利用它们的协同作用,得到全新的治疗药物。按照Pharnext预先的设想,此范式能够显著缩短研发的时间和资金消耗,并能够以更低花费得到更加安全、有效的药品。

  

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  传统药物研发范式和PLEOTHERAPY进行对比,图片来源:Pharnext官网

  目前,Pharnext主要在研药品包括PXT864和PXT3003。前者主要治疗老年痴呆症,后者用于治疗腓骨肌萎缩症1A型(CMT1A)。腓骨肌萎缩症亦称为遗传性运动感觉神经病(HMSN),具有明显的遗传异质性,欧美发病率为1:3300~1:2500,CMT1A 发病率占 CMT 总数的 57%~37%,国内流行病学数据尚缺乏,这也意味着PXT3003是名副其实的“孤儿药”。

  Pharnext独特的药物研发模式使其在产业内颇受欢迎,自成立以来,Pharnext先后三次获得2000万美元的投资,并于2016年7月在欧洲证券交易所上市。

  天士力于2017年5月战略投资Pharnext 2000万欧元,并获得PXT3003药物在大中华地区全部权益(详见公司临2017-027《关于投资Pharnext公司并与其合作设立新药研发公司的公告》)。同时,双方在天津成立合营公司,还将利用天士力现有生物医药研发平台、天然植物药组分数据库、中国市场网络等多项优势,构建更多疾病生物网络模型用于组合药物开发,并推进作用机制清晰的现代中药研发。

  天士力创新药产业平台价值凸显

  值得注意的是,在Pharnext公司传来喜讯之前,天士力合作的另外一家法国制药公司——Transgene亦在新药临床实验上取得积极进展。

  Transgene公司在美国肝病研究协会(American Association for the Study of Liver Diseases)年会上发布了该公司的乙型肝炎疫苗T101在治疗慢性乙型肝炎患者的临床1/1b期试验结果。试验数据表明T101具有耐受性良好,而且可以在乙肝病毒(hepatitis B virus, HBV)患者中诱导强烈的特异性免疫反应。

  而此前,天士力和Transgene在2012年就已宣布在中国组建合营公司,用于Transgene旗下包括T101在内的四款新药在中国区的开发。

  Transgene和Pharnext新药研发取得阶段性成果,也让天士力在创新药布局上的价值开始凸显。

  近年来,天士力积极推动中药、生物药、化学药协同发展的大生物医药策略,构建创新药产业平台。“产业+资本”双轮驱动,“四位一体”研发机制是天士力布局生物药、化药领域的主要方式。

  天士力近年陆续完成收购上海赛远生物科技、天境生物、组建天士力国际基因网络药物创新中心、创世杰生物制药公司等项目,完善了在肿瘤、心脑血管、代谢疾病等领域的创新药布局。

  据天士力三季度报披露,天士力目前已实现中药、生物药、化药领域60余个药品的开发和管线布局,其中创新药超过20款。包括国家生物一类溶栓新药普佑克、PXT3003、安美木单抗、治疗性乙肝疫苗、仿制药吉非替尼等。

  天士力创新药布局

  

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  天士力称,受益于加快临床急需药品医疗器械审评审批、接受境外临床试验数据、支持罕见病治疗药品医疗器械研发、促进药品创新和仿制药发展等审评新政,以上新药将加速在国内上市。

  Transgene和Pharnext在研新药的有序推进,意味着天士力“四位一体”的研发模式已取得成效,借用外资公司的研发实力和天士力在国内的产品落地能力,这两款药品未来具有广阔的想象空间。

  可以预见的是,在良好的政策条件、产业环境下,天士力凭借持续不断的研发投入和四位一体的创新研发机制,将为其持续成长和价值发现带来长效驱动力。

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