Shire罕见病中国策 - 访Shire中国总经理丛凡先生

　　2016年初，全球罕见病制药企业Shire以高达320亿美元的金额收购百深 (Baxalta)，一跃成为罕见病领域的领军企业，立时搅动了全球罕见病药物市场格局。

　　Shire是一家致力于为全球罕见病和专科疾病患者服务的生物科技公司，总部位于爱尔兰。其收购的百深是经历拆分后建立的新公司，主要专注于血液疾病、肿瘤疾病及免疫系统疾病等领域的产品研发。收购整合后，全新Shire目前在全球拥有22，000名员工，业务遍布100多个国家和地区。根据2016年第三季度财报，Shire今年的销售规模预计达到110亿美元。

　　此次Shire将百深纳入麾下的背后是其领航全球罕见病及专科疾病领域的勃勃雄心。Shire的目标是到2020年，不仅要取得两位数的营收增长，且要实现年收入超过200亿美元。

　　但眼下备受关注的问题是：一方面，Shire将如何整合双方力量，在中国这一新兴市场开疆拓土；另一方面，在中国罕见病治疗面临认知不足、诊疗率和药物可及性均低的情况下，作为全球罕见病及专科疾病领域的领航企业之一，Shire将如何利用自身优势和全球经验，逐步提升罕见病药物可及性，助力中国罕见病诊疗水平提高？

Shire中国总经理丛凡先生

　　加码中国市场

　　2016年6月，原百深中国总经理丛凡先生被任命为新公司Shire中国的总经理。关于此次公司合并的意义，丛凡表示Shire希望将双方产品线进行整合，实现1+1>2的效果；另一方面，Shire会充分利用百深在新兴市场的基础和业务，实现更广泛的业务覆盖，造福更多患者，这是此次合并带来的重要价值。Shire对包括中国在内的新兴市场助其实现全球扩张和快速增长寄予厚望。

　　在罕见病和专科疾病领域深耕多年，Shire专注于血液疾病、免疫系统疾病、遗传疾病、神经系统疾病、胃肠道与内科疾病、肿瘤疾病，以及眼科疾病等核心领域的治疗，目前已有20多种产品在全球上市。尤其在罕见病领域，丰富的产品组合带来的营收已占公司总收入65%。除此之外，Shire目前在全球正开展40多个处于不同研发阶段的项目，其中70%在研药品针对罕见病。到2020年，Shire计划推出30个新产品。

　　在中国，目前Shire拥有三大产品，覆盖血液疾病、免疫系统疾病和慢性肾脏病治疗领域。免疫系统疾病领域的白蛋白是目前Shire中国业务发展最重要的部分。其中，全球独一无二的创新全密闭输液系统软袋白蛋白于2011年登陆中国。自在中国上市以来，每年患者使用人数超过40万。

　　第三代基因重组因子VIII产品是中国目前非血源性第三代唯一全长链基因重组因子VIII，于2013年引入中国，主要用于血友病A的治疗。该产品可避免血源感染的风险，疗效和安全性已得到广泛认证。据悉，其在全球有近13年的使用经验，全球销量第一，在中国上市3年已有1000多个患者在使用。

　　另一款不含钙降磷药物是以代理形式在中国市场销售，主要用于慢性肾衰患者高磷血症治疗，帮助患者安全降磷，目前在中国有超过5万的患者需要相关治疗。

　　丛凡指出，未来Shire中国业务发展将不仅是整合双方产品线，在原有的市场基础上继续开拓；更重要的是如何贴近本土市场的独特医疗需求引进更多Shire全球的创新产品。按照Shire中国的最新计划，至2020年左右，预计有3-5个新产品在中国上市。

　　新合作时代

　　Shire在中国面临的机遇不言而喻。在人口基数极大的中国，罕见病和专科疾病治疗的需求无疑潜力巨大。根据估算的数据，目前中国约有1600万的罕见病患者，每年新出生罕见病患者超过20万，但真正被诊断和接受治疗的人数非常少，诊疗率低和缺医少药的情况在多个疾病领域凸显。如中国13.6万血友病人群中，目前接受诊断治疗的只有约13000人，其诊断率不足10%，且存在严重的治疗药品供应不足；注意力缺陷多动障碍症儿童患者人数约为2000万，目前接受治疗的不足1%。

　　但挑战也如影随行。无论Shire在欧美战绩如何，面对罕见病疾病认知低、诊疗水平低的中国市场，想在这一领域有所作为并不容易。曾是医生的丛凡深知患者需求，在他看来，要提高罕见病诊断率和诊疗水平，实现药物的可及性，首先要提高对疾病的认知，并找到患者在哪里。如在血友病领域，2010年左右，Shire中国配合医疗卫生机构在全国30个省市建立血友病患者登记中心，开展血友病患者筛查和登记。六年后的今天已有13，000名患者在43个登记中心进行了注册。与此同时，Shire中国为省级分级诊疗试点的建立提供支持，对医护人员和患者进行培训和教育，并开展儿童预防治疗多中心研究和国际血友病管理经验交流，通过一系列行动完善中国血友病病例信息管理，加速中国血友病领域医疗服务升级。

　　另一个难题是治疗的可及性。罕见病往往需要终生治疗，患者及其家庭面临沉重的经济负担。特别在中国，有限的医保覆盖也让很多患者陷入“用不起药”的困境。针对未来市场的发展，丛凡表示：“中国政府发布了‘健康中国2030’的战略规划，医疗市场也在不断深化变革。作为改革大潮中的重要一环，药企的支持和行动至关重要。同时面对罕见病尚不成熟的市场，除了创新疗法的引入，还需要企业和政府部门、医疗机构、社会团体、慈善组织等各方建立广泛合作，推动疾病认知和诊疗，让更多中国罕见病患者获得治疗。”

　　对此，在政府医保覆盖的基础上，Shire中国联合包括慈善机构、患者组织等在内的多方社会力量，合力减轻患者的医疗负担。例如，Shire中国联合中华慈善总会和中国初级卫生保健基金开展血友病患者援助项目，建立多方共付模式，减轻贫困血友病患者的经济负担。截至2016年底，该项目覆盖50多个城市，超过1100多名患者得到相关援助。这些探索和实践如今已见成效。在中国很多城市、尤其是部分沿海城市，政府、医院、患者在疾病认知、治疗可及性以及医保政策等方面改善显著。

　　巨大的市场需求加之独特的产品优势，让Shire中国的业务增长迅速。如中国区的白蛋白业务已位居Shire全球市场第一位；血友病治疗产品的营收也以超过市场两倍甚至是三倍以上的速度在增长。“中国已成为Shire全球业务发展和增长的重要引擎之一。”丛凡告诉E药经理人，现在Shire中国需要保持现有业绩势头，并最大程度地发挥潜力，将现有产品覆盖更多城市和更多患者，与此同时引进更多Shire全球先进治疗方案。Shire中国未来5年的目标是将中国目前的整体业务增长翻一番。

　　谈及未来发展，怀抱医者情怀、并在多家跨国制药企业经受历练的丛凡认为，人才始终是公司发展的竞争优势，目前他的工作重心还包括如何培养团队和塑造公司文化。“一方面是打造以患者需求为中心的价值理念；另一方面是吸引外部精英人才担任公司重要职位，同时为内部优秀人才提供发展空间、开展有针对性的人才培养计划，让他们为Shire做出贡献并实现个人价值，最终造福更多患者。”

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