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PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准

2016-08-01生物谷
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核心提示:杜氏肌营养不良症在研的候选药物很多,但由于研发上的种种挫折,目前只有Translarna一种药物获得欧盟有条件批准,并且就在今年2月份,该药物还被美国FDA拒绝批准。据悉,NICE批准后,5年内英国将有50至60名儿童通过医保接受Translarna治疗。

  近日,PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna在英国监管方面获得好消息,英国医疗成本控制与管理机构NICE批准该药物用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。

  杜氏肌营养不良症属于一种遗传性疾病,主要为男性遗传。由于DMD基因突变导致肌萎缩蛋白(dystrophin)合成障碍,继而引起骨骼肌、膈肌及心肌功能异常。DMD患者通常在10岁左右便逐渐失去行走能力,并面临严重心肺功能并发症,对生命健康造成极大威胁,30岁左右便会死亡。

  杜氏肌营养不良症在研的候选药物很多,但由于研发上的种种挫折,目前只有Translarna一种药物获得欧盟有条件批准,并且就在今年2月份,该药物还被美国FDA拒绝批准。据悉,NICE批准后,5年内英国将有50至60名儿童通过医保接受Translarna治疗。

  Translarna的售价为22万英镑(29万美元)/年,PTC目前已经和NICE达成未披露的折扣价格,并且在未来五年中通过NICE的计划进一步验证药物的有效性。NICE负责人Andrew Dillon表示,NICE在今年四月份就发布指南草案同意批准Translarna,但由于该药物的价格过于昂贵,对医保造成了很大的负担,因此NICE很高兴PTC能够同意参与5年获药计划。

  英国肌肉萎缩症慈善基金会将NICE此次决定称为是“具有历史意义”的一次决议,并且作为和PTC协议的一部分,NHS废除了三个月资金到位的相关规定,该药物在数周内就能用于患者。除了英格兰之外,北爱尔兰已经确定将Translarna纳入医保,威尔士也将遵循NICE的做法。

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