AB Science将申请马赛替尼治疗ALS的条件性上市许可

　　AB Science公司2016年6月6日宣布：欧洲药物管理局（EMA）任命的报告员（Rapporteurs）推荐公司申请马赛替尼（masitinib）结合利鲁唑治疗成年肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的条件性上市许可（conditional marketing authorization）。

　　This request for filing was based on clinical data from the phase 2/3 study AB10015， which was successful on its pre-specified primary endpoint at the interim analysis， as well as preclinical data on masitinib mechanism of action in ALS， and manufacturing process.

　　这项申请请求以2/3期AB10015研究临床数据和马赛替尼在ALS中作用机制的临床前数据以及制造过程为基础。在中期分析中，AB10015研究成功达到其预先设定的主要终点。

　　2016年5月召开了三次预-提交（pre-submission）会议，一次与报告员及其团队进行沟通，一次与共同-报告员及其团队进行沟通，还有一次与EMA协调员进行沟通，（共同）评估马赛替尼结合利鲁唑治疗成年ALS患者的申请请求。

　　三次预-提交会议上审查了以下几点：

　　1. 研究设计对EMA ALS临床试验指南的符合性（合规性）；

　　2. 治疗效果基于研究主要终点数据的临床相关性，特别是马赛替尼和安慰剂之间ALSFRS下降斜率的改变；

　　3. 研究结果的意义：

　　A. 主要分析的p-值（假定值）；

　　B. 对主要分析的敏感性分析的一致性；

　　C. 次要分析治疗效果的收敛性，包括生活质量（EMA的一个重要终点）；

　　4. 不存在由于中心效应或基线特征的偏见；

　　5. 基于严重不良事件（发生）频率和不良事件导致治疗中断的安全性描述；

　　6. 马赛替尼治疗ALS作用机制的合理性；

　　7. AB10015研究最终数据可用性的时间选择；

　　8. 对EMA在之前GIST评估中提出的关于制造问题异议的解决。

　　基于对这些方面的审查，报告员推荐AB Science公司提交马赛替尼结合利鲁唑治疗成年ALS患者的条件性上市许可申请。

　　AB Science公司预计将于2016年第三季度末提交条件性上市许可申请。

39健康网(www.39.net)专稿，未经书面授权请勿转载。