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治疗周期性瘫痪新药获得FDA批准

2015-12-14生物谷
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核心提示:周期性麻痹是极为罕见的疾病,在美国大约有5000名患者。该疾病并不会致命,也不会明显缩短寿命,但因为这种周期性的运动机能丧失会降低生活质量和给自己和家人带来很大的麻烦。一些患者可能过去的一整个月都不会发作,也可能一个月只有一次的瘫痪。

  美国食品和药物管理局(FDA)近期批准罕见的神经肌肉疾病(周期性麻痹)一种新药上市。该新药由Taro Pharmaceuticals公司用 Keveyis的品牌名销售,该药的化学名为二氯苯二磺胺(dichlorphenamide)。罗切斯特大学医学中心的神经学系教授Robert “Berch” Griggs,是该药品临床研究的首席研究员。他说:“这是一种非常奇怪的病症。患者可能在早上醒来时发现,从颈部往下已经完全瘫痪。在几个小时的过程中,他们重又新获得正常的运动机能。等他们到了医生的办公室,他们往往又是完全正常的。”

  周期性麻痹是极为罕见的疾病,在美国大约有5000名患者。该疾病并不会致命,也不会明显缩短寿命,但因为这种周期性的运动机能丧失会降低生活质量和给自己和家人带来很大的麻烦。一些患者可能过去的一整个月都不会发作,也可能一个月只有一次的瘫痪。而对另外一些患者,他们发病的频率更高些,短到只有固定几个小时的时间。随着时间的推移,许多患者变得软弱无力,身心俱疲。

  差不多早在45年前,Griggs教授首次证明,乙酰唑胺对于周期性麻痹有部分的效治疗效果。最近,一个研究小组的发现了周期性麻痹的遗传因素。2003年,美国国立卫生研究院呼吁,由Griggs教授组织其他科学家们组成全国性研究网络,专注于罕见的神经性疾病,如周期性麻痹等。2000年,Griggs教授和他的同事在一个研究表明,二氯苯二磺胺可以有效减少周期性麻痹的发作和保持患者的肌肉结实。

  一个涉及二氯苯二磺胺更大的研究开始于2004年,高血钾及低血钾性周期性麻痹临床试验,涉及65例患者,证实了早期的研究结果。周期性麻痹是一种离子通道异常引起的,属于家族遗传性疾病,如果离子通道不能够正常工作,就可能导致周期性麻痹的发生。钠,钙,钾,和氯化物的精确及时的调节,对肌肉的控制是至关重要的。异常的离子浓度虽然只有一点点的变化都可能诱发疾病的产。低钾和高钾型周期性麻痹是的钠和钙通道相关的疾病。

  美国食品药物管理局已批准了二氯苯二磺胺用于青光眼的治疗,但药物的原始制造商默克公司,已经停止了该药的生产。2000年的这项研究结果促使Taro Pharmaceuticals购买了默克的药品许可证,以使其可用于周期性麻痹的治疗。对于那些患有周期性麻痹的患者,Keveyis的批准上市既是一个重要和急需的治疗进展,也会增加对人们疾病的认识和理解,而这对于这些疾病的患者有着重要的意义。

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