礼来备受争议的肺癌新药Portrazza喜获FDA批准

　　礼来（Eli Lilly）肿瘤管线近日在监管方面收获喜讯，该公司研发的单抗药物Portrazza（necitumumab，800mg/50mL）获得FDA批准，联合吉西他滨（gemcitabine）和顺铂（cisplatin），用于转移性鳞状非小细胞肺癌（squamous NSCLC）患者的一线治疗。Portrazza的上市，将为晚期鳞状NSCLC群体提供一种额外的一线治疗选择。此前，FDA已授予Portrazza孤儿药地位。价格方面，Portrazza在单抗药物范畴算是相当实惠，对于纳入共同支付项目的患者，该药每剂付费不超过25美元。需要指出的是，Portrazza不适用于非鳞状NSCLC的治疗。

　　Portrazza的获批，是基于目前首个也是唯一一个专门在转移性鳞状肺癌群体中开展的随机III期研究SQUIRE，该研究将Portrazza+吉西他滨+顺铂组合疗法与吉西他滨+顺铂疗法进行了对比。数据显示，与对照组相比，Portrazza联合治疗组在总生存期（中位OS：11.5个月 vs 9.9个月，p=0.01）、无进展生存期（中位PFS：5.7个月 vs 5.5个月，p=0.02）方面表现出统计学意义的显著延长，同时死亡风险降低16%。

　　非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，约占所有肺癌病例的85%。鳞状NSCLC约占NSCLC的30%，该病是一种毁灭性的、很难治疗的肺癌类型，患者不仅要经历极大的病痛折磨，而且预后很差，转移性鳞状NSCLC的5年生存率不足百分之五。在过去的20年里，鳞状NSCLC治疗领域的进展很少，尤其是一线治疗，导致该领域存在严重未获满足的医疗需求，晚期群体迫切需要更多的一线治疗方案。

　　Portrazza是一种靶向性抗癌药，旨在干扰某些癌细胞中一种名为表皮生长因子受体（EGFR）的蛋白。EGFR的激活与恶性进展、诱导血管生成、抑制凋亡或细胞死亡相关。阻断EGFR能够从根本上饿死癌细胞，并引发细胞的毁灭。

　　只延长1.6个月生命，应不应该批准？FDA说：这个可以有！

　　尽管Portrazza使总生存期仅提高1.6个月（11.5个月 vs 9.9个月），但在今年7月FDA的内部审查意见却对该微弱疗效表达了肯定。但在专家委员会上，与会专家针对Portrazza的利弊进行了激烈讨论。有专家指出，Portrazza仅仅延长1.6个月生命，不应该批准；但有专家认为，1.6个月的微弱疗效，对于一直渴求新药、预后极差的鳞状NSCLC群体而言仍是个重大进步。最终，该委员会经过仔细权衡，以12票赞同、1票反对的绝对优势支持批准Portrazza，认为该药将为晚期鳞状NSCLC群体提供一种额外的一线治疗选择。

　　有分析师表示，Portrazza获得FDA批准也是意料之中的事，礼来在这方面非常有经验，面对这种“尴尬”的总生存期疗效数据时，礼来最擅长的就是努力捍卫药品价值，勇敢承认药品风险，同时表现出十足诚意，在药品标签、上市后监测及IV期研究等各方面积极配合监管机构，改善药品安全信息。之前，礼来的另一款肺癌药物Cyramza二线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）使总生存期仅提高1.4个月（10.5个月 vs 9.1个月），最终也获得了FDA的批准。关于Portrazza的商业前景，路透社此前的预测是该药到2020年的年销售额将达到5.82亿美元。

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