Vertex联手CRISPR 基因编辑筛选药物靶点来了？

　　福泰制药（Vertex）宣布将与CRISPR技术公司CRISPR Therapeutics签约四年合作开发针对已经有人类基因确证靶点的CRISPR-Cas9药物，主要是囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症。

　　Vertex将支付7千5百万现金和3千万投资，如果所有项目都成功上市，最终支付金额将高达26亿美元。

　　科学家们认为，CRISPR可能是自20世纪70年代生物技术时代开启以来出现的最重要的基因工程技术，甚至还被不少业内人士预言迟早会获得诺贝尔化学奖，如今看来，CRISPR技术在治疗人类疾病方面展现出的巨大潜力，不仅为基础研究工作者所热衷，也使得制药企业们纷纷趁热打铁。

　　筛选药物靶点

　　目前已有研究表明，CRISPR-CAS9基因组编辑技术在发现癌症及其他疾病靶向治疗目标方面具有重要应用前景。

　　美国冷泉港实验室的研究人员应用CRISPR-CAS9技术靶向编码蛋白功能性结构域的外显子对癌症药物作用靶点进行了大规模筛选。（Discovery of cancer drug targets by CRISPR-Cas9 screening of protein domains.DOI：10.1038/nbt.3235）

　　研究人员利用CRISPR-CAS9技术靶向编码蛋白功能结构域的外显子对其进行突变，对小鼠急性髓系白血病细胞的192个染色质调节性区域进行了筛选，发现了6个已知的药物靶点和19个潜在药物靶点。

　　CRISPR/Cas9+CAR-T=？

　　以CRISPR/Cas9为基础的基因编辑技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景，如血液病、肿瘤和其他遗传疾病。CRISPR/Cas9在多种类型的细胞和组织中都具有高效精确的基因编辑能力，在CAR-T、造血干细胞等体外治疗手段中是一个非常理想的操作平台。

　　今年年初，基因编辑技术CRISPR/Cas9的领跑者Intellia Therapeutics宣布与诺华展开一项长达5年的研发合作计划，主要致力于加速发展CRISPR/Cas9技术在CAR-T细胞治疗和造血干细胞中的应用。

　　另一方面，CAR-T疗法的先驱Juno也不甘落后，和基因编辑技术开拓者Editas签订了一项为期三年的合作协议。Juno表示将借助Editas公司开发的CRISPR/Cas9技术辅助公司现在开发的CAR-T疗法和TCR疗法治疗更多类型的肿瘤类型。

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