Vertex治疗囊胞性纤维症组合疗法扫清又一阻碍

　　作为治疗囊胞性纤维症领域的先锋，Vertex公司以其新开发的Kalydeco崭露头角。然而，Kalydeco仅仅针对于G551基因突变型患者，该种类型的囊性纤维化（CF）患者在美国市场中仅占4%左右。为了进一步扩大公司在该领域的市场，Vertex公司开发了以Kalydeco和lumacaftor为主要成分的组合疗法--Orkambi，旨在治疗患者人数更多的F508del突变型患者。这种新型组合疗法一直备受市场期待。

　　然而，一周前，公司的这一新药却受到了来自FDA不大不小的"质疑"。FDA的工作人员表示Vertex公司现有的数据很难证明组合疗法中的lumacaftor对结果的改善有所帮助。此外，FDA的审查人员还注意到Orkambi并未完全达到研究人员设计的次要研究终点。（相关阅读：FDA质疑Vertex CF组合疗法数据 但难改市场积极预期）

　　尽管这一质疑并未抵消市场对于Orkambi的良好预期，但是来自FDA的声音始终如一片阴云盘旋在Vertex头上。不过，时隔几天之后，Vertex迎来了峰回路转。在FDA下属专家委员会最新评审中，Orkambi以12票赞成，1票反对的高通过率获得了专家们的支持。这也意味着公司在Orkambi的商业化进程中又扫清了一个障碍。根据以往经验，尽管专家委员会的投票结果对FDA的审核不具有约束力，但一般FDA都会与该结果保持一致。目前，Orkambi的审批已经进入最后阶段，FDA预计将于七月5日前作出最后决定。

　　Orkambi主要是针对因CFTR基因发生F508del突变而患上囊胞性纤维症的患者，在美国大约有8500名患者属于这一群体，这也是囊性纤维化患者群体中比例最大的基因突变型。而Vertex公司2012年获准上市的畅销药Kalydeco的目标患者群体人数仅为2000人左右。

　　不过，值得注意的是，此次的专家审核仍然没有解决FDA对Vertex公司提出的质疑--lumacaftor是否在治疗中起到明显作用。在参与评审的13名专家中仅有3名专家给予了肯定的答复，而另有6名专家认为这一作用并不是决定性的。因此，在专家们表决通过Orkambi的同时，还建议Vertex公司进行针对Kalydeco单独治疗F508del突变型囊性纤维化患者的上市后调查，以最终确定这一问题。但是不论如何，Vertex公司有很大可能将迎来囊性纤维化医药市场上的另一个重磅药物。

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