诺华(Novartis)近日宣布,多发性硬化症(MS)口服药物Gilenya(fingolimod,芬戈莫德)III期INFORMS研究失败,该研究在原发进展型多发性硬化症(PPMS)患者中开展,数据表明,与安慰剂相比,Gilenya未能显著降低持续残疾进展风险,未能达到研究的主要终点。研究中Gilenya的安全性与复发性多发性硬化症(RMS)研究中的安全性一致。
INFORMS是一项双盲随机多中心安慰剂对照平行组III期研究,在970例PPMS患者中开展,该研究是迄今为止在PPMS群体中开展的最大规模的临床试验,将Gilenya(0.5mg)与安慰剂进行了疗效和安全性对比。主要终点是评估Gilenya对3个月持续残疾进展风险的降低作用。3个月持续残疾进展由扩展残疾状态量表(EDSS)、上肢功能残疾进展(9-Hole Peg Test,HPT)及步行速度(25英尺计时行走测试,TWT)综合衡量。
原发进展型多发性硬化症(PPMS)是一种中枢神经系统疾病,特征为神经系统功能随时间的推移稳步恶化。PPMS是多发性硬化症(MS)的一种,约占MS病例的10%。目前尚无任何药物获批用于PPMS。
Gilenya是首个口服疾病修饰疗法,彻底变革了复发性多发性硬化症(RMS)的临床治疗,在美国,FDA已批准Gilenya用于复发性多发性硬化症(RRMS)的一线治疗。在欧盟,EMA已批准Gilenya用于复发缓解型多发性硬化症(RRMS)的治疗。目前,诺华也正在开展III期研究,调查Gilenya用于儿科MS患者及慢性炎性髓鞘性多发性神经病(CIDP)的治疗。
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