2009年美国FDA新批药品品种简述及前景展望

　　作为全球最大的医药市场，美国FDA对新药的审评情况，同样是预测全球医药市场未来发展的“晴雨表”。2009年，FDA一共批准了26只新药，比2008年少了一只，其中7只为新的生物制剂，这预示着生物技术的发展进入收获的时代。去年最大的赢家是诺华，一共获批4只新药，其次是强生和葛兰素史克，分别都有两只新药在握。

　　Savella(通用名：milnacipran HCl，米那普仑)

　　适应症：纤维肌痛(Fibromyalgia)

　　生产公司：森林实验室公司和Cypress 公司(Forest Laboratories， Cypress Bioscience)

　　批准日期：1月14日

　　该药主要用于治疗纤维肌痛，这是一种会逐渐影响患者生理功能的慢性肌肉和关节疼痛，大约有600万美国人受此折磨，之前只有辉瑞公司的Lyrical和礼来公司的Cymbalta被批准用于治疗该病，Savella的安全性和有效性经过两个共计超过2000病例数的临床Ⅲ期试验证实有效。

　　Uloric(通用名：febuxostat，非布索坦)

　　适应症： 痛风

　　生产公司：日本武田(Takeda)

　　批准日期：2月13日

　　日本武田开发的Uloric是FDA最近40年来批准的唯一一只用于治疗痛风的新药，在2005年FDA曾经拒绝过Uloric的申请，因为当时的临床数据显示，Uloric有可能会有较高的死亡率和心血管副作用，但在经过新的更大规模的Ⅲ期试验后解决了这个悬疑。

　　Afinitor(通用名：everolimus，依维莫司)

　　适应症： 肾细胞癌(Renal Cell Carcinoma)

　　生产公司： 诺华(Novartis)

　　批准日期：3月30日

　　诺华公司开发的Afinitor是雷帕霉素rapamycin的衍生物，FDA批准其用于舒尼替尼(辉瑞开发，商品名“Sutent”，索坦)或索拉非尼sorafenib(拜耳/ Onyx制药开发，商品名“Nexavar”)治疗晚期肾癌失败的患者，根据诺华的研究，Afinitor可以减缓肾癌细胞的生长，降低67%的死亡率。

　　Coartem(通用名：artermether/lumefantrine，复方蒿甲醚-苯芴醇)

　　适应症： 疟疾(Malaria)

　　生产公司： 诺华(Novartis)

　　批准日期：4月7日

　　青蒿素是一只让中国医药研究者伤心的东西，起源于中国，但由于对知识产权意识的薄弱，让诺华公司赚了大钱，诺华公司为了解决日益严重的疟原虫耐药性问题，开发了蒿甲醚与苯芴醇的复方制剂，在超过80个国家中使用，治疗效果非常好。

　　Ulesfia(通用名：benzyl alcohol，苯甲醇)

　　适应症： 头虱(Head Lice)

　　生产商： Sciele

　　批准日期：4月9日

　　美国Sciele公司于2009年被日本盐野义收购，其开发的苯甲醇是第一只也是唯一一只被批准用于治疗头虱的药物，效果良好且无神经毒性副作用。

　　Simponi(通用名：golimumab，抗肿瘤坏死因子-&alPHa;单克隆抗体)

　　适应症： 类风湿关节炎(Rheumatoid Arthritis)

　　生产商： Centocor Ortho Biotech

　　批准日期：4月24日

　　强生旗下的Centocor与先灵葆雅合作开发和销售的新一代人源化肿瘤坏死因子单克隆抗体golimumab，为注射用的生物制剂，被批准用于治疗类风湿关节炎、银屑病关节炎和强直性脊柱炎。

　　Dysport(通用名：abobotulinumtoxin A，肉毒毒素 A)

　　适应症：颈肌张力障碍(Cervical Dystonia)/中重度皱纹(Moderate-to-Severe Frown Lines)

　　生产商： Ipsen/Medicis

　　批准日期：4月14日

　　爱美之人又有了新的选择，肉毒毒素被FDA正式批准用于中重度皱纹的消除，该药由Ipsen开发，其还被批准用于颈部肌张力障碍，如无意识的颈部肌肉收缩引起的怪异动作。

　　Fanapt(通用名：iloperidone，伊潘立酮)

　　适应症：精神分裂症(SchizoPHrenia)

　　生产商： Vanda

　　批准日期：5月6日

　　伊潘立酮是新一代治疗精神分裂症的药物，属于5-羟色胺、多巴胺D2受体拮抗剂，其疗效比目前使用的抗精神病药物的效果要好且副作用要少。其在美国上市将进一步带动原本就极重要的神经核精神类药物市场的增长。

　　Samsca(通用名 tolvaptan)

　　适应症：低钠血症(Hyponatremia)

　　生产商：日本大冢制药(Otsuka)

　　批准日期：5月19日

　　FDA批准Samsca用于治疗低钠血症，每年有超过600万美国人受到这种电解质失调症的影响，该药是唯一一只口服的选择性加压素拮抗剂，用药8小时之内就可明显起效。

　　Besivance(通用名：besifloxacin HCl)

　　适应症：细菌性结膜炎(Bacteria Conjunctivitis)

　　生产商：美国博士伦公司(Bausch & Lomb)

　　批准日期：5月29日

　　博士伦推出该新型氟喹诺酮眼药用于治疗结膜炎(也称红眼病)，该产品进一步丰富了博士伦本已强大的眼科产品线。

　　Ilaris(通用名人抗白介素-1β单克隆抗体 canakinumab)

　　适应症：CAPS

　　生产商：诺华(Novartis)

　　批准日期：6月17日

　　Ilaris被批准用于治疗冷吡啉相关的周期性综合征(CAPS)，CAPS是一种终身性自身免疫性疾病，同时也是一种罕见病，目前在美国也仅有300个病例被确诊患了CAPS，出于对该病的不了解，可能还会有更多的潜在患者未被发现。该病长期发展下去可导致严重或致命性的后果，包括耳聋、骨关节畸形、致视力下降的中枢神经系统损伤、肾衰等。

　　Multaq(通用名：dronedarone HCl，奈达隆)

　　适应症：房颤、心律失常(Atrial Fibrillation)

　　生产商：赛诺菲-安万特(Sanofi-Aventis)

　　批准日期：7月1日

　　研发线经过较长的一段干涸期后，赛诺菲-安万特终于孕育出了一个成果，该产品的研发花了20年时间，该药的未来前景非常亮丽，美国的审批通过后，欧洲和加拿大也快速地跟进，由于在未来房颤和房扑等心律失常的发病率将继续上升，且房颤是有可能威胁到生命的严重疾病，可以预见，该药的市场将不断扩大。

　　Effient(通用名：prasugrel HCl，普拉格雷盐酸盐)

　　适应症：血管成形术后的抗凝(Blood thinner for patients undergoing agioplasty)

　　生产商：礼来(Eli Lilly)/第一三共(Daiichi Sankyo)

　　批准日期：7月10日

　　礼来和第日本一三共联合推出Effient的目的在于争夺目前抗凝血药物市场的“重磅炸弹”，赛诺菲-安万特和百时美施贵宝公司开发的波利维的份额。礼来发布的数据显示该药在减少患者非致命性心脏病发作几率以及药物经济学上Effient更胜一筹。

　　Onglyza(通用名：saxagliptin，二肽基肽酶抑制剂)

　　适应症：2型糖尿病(Type 2 diabetes)

　　生产商：阿斯利康和百时美施贵宝(AstraZeneca and Bristol-Myers Squibb)

　　批准日期：7月31日

　　Onglyza是在Merck的同机理药物Januvia推出之后又一只新型的DPP-4抑制剂，起初FDA延缓了Onglyza审批，要求提供更充分的数据，以排除其潜在的肾损伤的风险，该药物对于阿斯利康公司来说是一项重大成果，因为该公司已经6年来没有新药推出了。

　　Livalo (通用名：pitavastatin，匹伐他汀)

　　适应症：高胆固醇(High Cholesterol)

　　生产商：Kowa Research Institute

　　批准日期：8月3日

　　Livalo 是最新的一只他汀类药物，其亮点在于它的结构上，可以更有效的降低胆固醇，这是一个竞争极其激烈的领域，因为市场上已经有辉瑞Lipitor、阿斯利康Crestor以及美国默沙东Zocor，Livalo 还有一个优点是安全性较高，基本只通过肝脏的细胞色素P450通路代谢，未来Livalo 的前景值得关注。

　　SaPHris(通用名：asenapine)

　　适应症：成人精神分裂和双向情感障碍(Episodes related to bipolar I dsorder; acute schizophrenia)

　　生产商：Organon USA (现已被Merck收购)

　　批准日期：8月13日

　　该药最大的亮点是安全性高，经超过4000患者参加的为期2年的大型临床Ⅲ期试验显示疗效相同的情况下，没有上一代抗精神病药常见的副作用，该药有潜力成长为年销售超过10亿美元的“重磅炸弹”，将会是强生公司的维思通(Risperdal)和礼来的再普乐(Zyprexa)的有力竞争对手。

　　Extavia(通用名：interferon beta-1，干扰素 β-1)

　　适应症：多发性硬化症(Symptoms of multiple sclerosis)

　　生产商：诺华(Novartis)

　　批准日期：8月14日

　　该药是诺华公司第一只针对多发性硬化症的产品，该药实际上跟拜耳公司的betaseron机理一样，诺华与拜耳达成协议以自有商品名上市。多发性硬化症是一种致命性的机能丧失疾病，该药可以降低疾病发作的频率，也能延缓疾病进程，诺华将此药投入市场，更重要的是在于获取销售MS药物的经验，以为自己正处于研发阶段的FTY720打基础。

　　Sabril(通用名：氨己烯酸)

　　适应症：婴儿痉挛(Infantile spasms)

　　生产商：Lundbeck

　　批准日期：8月21日

　　婴儿痉挛为罕见病，属于较为难治的癫痫综合征，病因多数是因脑部器质性病变或遗传性代谢疾病所引起， Sabril是FDA审批的第一只用于此类病症的药物。 Lundbeck 目前正在开展一项更为细致的研究，以解决其潜在的视觉受损副作用。

　　Bepreve(bepotastine ophthalmic solution)

　　适应症：眼部瘙痒与过敏性结膜炎(Ocular itching associated with alergic conjunctivitis)

　　生产商：Ista Pharmaceuticals

　　批准日期：9月8日

　　Bepreve用于治疗花粉等过敏原引起的眼部瘙痒，其是一种非镇静性、高度选择性的组胺受体拮抗剂。

　　Vibativ(通用名：telavancin，替拉泛星)

　　适应症：耐甲氧西林金葡菌造成的皮肤感染(MRSA)

　　生产商：Theravance and Astellas Pharma

　　批准日期：9月11日

　　新型抗生素的审批近年来日渐见少，Theravance公司经过12年的漫长研发过程才推出了这一新型的糖肽类抗生素，MRSA号称“超级细菌”，有效的治疗手段并不多，Vibativ的出现使人类对抗MRSA多了一种选择，该公司现在还希望能将其应用于院内获得性肺炎的治疗，该病的部分病因也是由MRSA引起的。

　　Folotyn

　　适应症：复发性外周T细胞淋巴瘤(Relapsed peripheral T-cell lmphoma)

　　生产商：Allos Therapeutics

　　批准日期：9月24日

　　Folotyn是第一只也是唯一一只针对复发性外周T细胞淋巴瘤的药物，该病具有高复发和预后很差的特点，是血癌中相当罕见的一种，该药被定为“孤儿药”，通过快速审批通道获得批准，不过该药目前也存在价格昂贵的问题，每个月的治疗费用高达3万美元。公司认为，和其他的“孤儿药”比较价格还算合理。

　　Stelara(通用名：ustekinumab)

　　适应症中重度银屑病(Moderate to severe plaque psoriasis)

　　生产商：J&J's Centocor Ortho Biotech

　　批准日期：9月25日

　　强生公司旗下Centocor 开发的新型单克隆抗体ustekinumab 被批准用于中重度银屑病，该药在第一个月注射两次，此后一年内注射4次，其患者的依从性要好于先期上市的同类产品Enbrel和阿达木单抗Humira，强生公司还计划将其适应症扩大到克罗恩氏病和银屑病性关节炎，该药的市场前景被认为到2013年即可达到5亿美元以上。

　　Votrient(通用名：pazopanib，帕唑帕尼)

　　适应症：肾癌(Kidney cancer)

　　生产商：葛兰素史克(GSK)

　　批准日期：10月19日

　　帕唑帕尼可以抑制促进肿瘤生长的血管的形成，目前拜耳的同类型药物多吉美Nexavar 已经上市，帕唑帕尼与之相比优点在于副作用更小。

　　Arzerra

　　适应症：慢性粒细胞白血病(chronic lymphocytic leukemia)

　　生产商：葛兰素史克(GSK)

　　批准日期：10月26日

　　单克隆抗体Arzerra可以与B细胞表面的CD20分子相结合以避免其发展成白血，其机理不同于基因泰克的利妥昔单抗Rituxan ，GSK现在还在探索Arzerra用于类风湿关节炎和非霍奇金氏淋巴瘤的潜力。

　　AIstodax(通用名：romidepsin，组蛋白去乙酰基转移酶抑制剂)

　　适应症：皮肤T细胞淋巴瘤(Cutaneous T-cell lymphoma)

　　生产商：Gloucester Pharmaceutical

　　批准日期：11月5日

　　皮肤T细胞淋巴瘤CTCL是一种相当罕见的恶性皮肤癌，美国大概每年有1500新发病例，Istodax是一类称为组蛋白去乙酰基转移酶抑制剂，过去曾用于治疗神经性疾病，这是该类药物中迄今第2只用于治疗癌症的药物。Gloucester公司同时也在评估其用于周围性T细胞淋巴瘤、血液病和实体瘤的潜力。

　　Kalbitor(通用名：ecallantide)

　　适应症：突发遗传性血管水肿

　　生产商 ：Dyax

　　批准日期：11月27日

　　遗传性血管水肿是一种罕见的具致死性的遗传病，症状表现为面部、上呼吸道、肺部的水肿和疼痛，Dyax是一间具有14年历史的生物技术公司，该产品是其首个推向市场的产品，该药物通过抑制血浆激肽释放酶(一种重要的炎症介质)而起作用。

　　从近年来FDA审批通过的产品看，肿瘤领域的分子靶向治疗(Molecular Target Treatment MTTs)药物越来越热，由于其具有明显的抗癌效果，有预测认为，2015年MTTs将取代现有的细胞毒性药物成为治疗诸多肿瘤的金标准。Datamonitor预期，未来5年，一些主要的靶向治疗药将取得很高的销售增长。靶向治疗商品名药的联合销售额将以11%的复合年增长率增长，8种新靶向药将在2017年取得“重磅炸弹级”地位，目前处于领先地位的是辉瑞的Sutent (sunitinib)、OSI/基因技术/罗氏/中外的Tarceva (erlotinib)和拜耳先灵/Onyx公司的Nexavar (sorafenib)。总体上看，MTTs主要由单克隆抗体(如利妥昔单抗)、小分子药物(如伊马替尼)和细胞凋亡诱导剂(硼替佐米)等组成，在国内市场上MTTS药物已经是抗肿瘤药物中增长最快的类别，增速基本是抗肿瘤药物总体30%增速的两倍。

（责任编辑：黄镓欣）

39健康网(www.39.net)专稿，未经书面授权请勿转载。